近日,生物制药公司Intercept Pharmaceuticals宣布,其今年获加速批准的新药ocaliva(obeticholic acid,奥贝胆酸)在治疗原发性胆汁性胆管炎(primary biliary cholangitis)(以前被称为原发性胆汁性肝硬化)的3期POISE临床试验中的研究成果发表在了《新英格兰医学杂志》上。
原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的自身免疫性胆汁淤积疾病,其病因主要在于将胆汁运出肝脏的胆管遭到自身免疫系统的破坏,导致胆汁淤积,使得患者有危及生命的并发症风险。该病主要影响妇女,在40岁以上女性群体中的发病率约为千分之一。如果不及时治疗,原发性胆汁性胆管炎患者的生存期比一般人群显著降低。此外,原发性胆汁性胆管炎也是导致女性肝脏移植的主要原因之一。
Intercept Pharmaceuticals 公司成立于2002年,专注于开发和市场化慢性肝脏疾病的创新疗法。该公司的先导候选药物ocaliva是一种法尼酯X受体(FXR)激动剂。核受体FXR表达于肝脏和小肠中,是胆汁酸、炎症、纤维化、代谢通路中的关键调节因子。当ocaliva与FXR结合,可增加来自肝脏的胆汁流量和抑制肝脏中胆汁酸的生产,从而减少肝脏在胆汁酸毒性水平环境中的暴露。目前,Ocaliva正被开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎、原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等肝脏和肠道疾病。
在上述3期 POISE临床试验中,Ocaliva的安全性和疗效在216例患者的临床研究中得到了体现。这些患者对目前的标准治疗方案熊去氧胆酸(ursodeoxycholic acid,UDCA)反应不足。一年后,经ocaliva治疗的原发性胆汁性胆管炎患者体内碱性磷酸酶水平显著降低,达到了主要终点。
2016年5月,FDA宣布加速批准了ocaliva与UDCA结合治疗那些单独使用UDCA治疗无效的原发性胆汁性胆管炎患者,或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。此次批准,使得ocaliva成为近20年来获批治疗发性胆汁性胆管炎的首个新药。
参考资料:
[1] Intercept Pharma (ICPT) Release: The New England Journal of Medicine Publishes Results Of Phase III POISE Trial Of Ocaliva (Obeticholic Acid) For The Treatment Of PBC
[2] Intercept Pharmaceuticals官方网站
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