据外媒消息，辉瑞周一表示向从事基因治疗开发的生物技术公司Bamboo Therapeutics发出1.5亿美元或更高价格的收购要约，以拓展在基因治疗领域的业务。收购并附加其他条款，辉瑞还将额外向Bamboo Therapeutics支付最多可达4.95亿美元的金额。此前，2016年1季度，辉瑞曾支付约4300万美元收购Bamboo公司约22%的全面摊薄股权。此次交易后，辉瑞将收购Bamboo Therapeutics的全部剩余股权，Bamboo Therapeutics将成为辉瑞的一家全资子公司。

BambooTherapeutics是一家位于美国北卡罗来纳州教堂山的私人控股生物技术公司，专注于可用于治疗某些神经肌肉和影响中枢神经系统的罕见疾病的潜在基因疗法的研发。本次收购显著扩展了辉瑞公司在基因治疗领域的专业知识和技能，并为辉瑞公司带来了可补充公司罕见病产品组合的一种临床资产和数种临床前资产、先进的重组腺相关病毒（rAAV）载体设计和产品生产技术、以及Bamboo公司今年初从北卡罗来纳大学收购的I/II期功能性基因治疗制剂全套生产设施。

Bamboo公司的产品系列包含基于重组腺相关病毒的一流潜在基因疗法。该疗法将在两个优先领域补充辉瑞公司在罕见疾病和基因治疗方面的产品组合：一是神经肌肉疾病，在该领域拥有一种用于杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的临床前资产；二是中枢神经系统疾病，在该领域拥有用于弗里德希氏共济失调和卡纳万病的临床前资产与用于巨轴索神经病的I期资产。

Bamboo公司当前投入使用的生产设施占地面积约为11,000平方英尺，人员配备齐全，具备采用优质悬浮系统生产I/II期材料的经验。该悬浮系统是一项基于细胞的生产平台，可提高生产的可测量性、效率和制剂纯度。这一平台可以帮助执行需要大量重组腺相关病毒的杜氏肌营养不良治疗程序和其它治疗计划。该生产设施之前名叫北卡罗来纳大学载体核心设施，作为重组腺相关病毒载体的合格供应商为几家医疗保健公司和学术机构提供产品。

“我们相信，Bamboo公司在重组腺相关病毒载体设计和生产方面的行业领导能力可以补充辉瑞公司的罕见疾病治疗策略，有助于推动辉瑞公司履行给最需要的患者带来改变人生的创新疗法的使命，”辉瑞罕见疾病研发部门首席科学官Gregory LaRosa说。“将辉瑞和Bamboo同仁对重组腺相关病毒生物学和复杂生物生产技术的深刻科学理解相结合，将有助于我们在该领域取得成功。我们怀着愉悦的心情欢迎Bamboo的同事们来到辉瑞，期望大家精诚合作，在医疗需求高度未满足的领域里，为患者带来创新性基因疗法。”

Bamboo公司的首席科学官和执行总裁Jude Samulski也将加入辉瑞。Samulski博士是重组腺相关病毒载体的领军专家，在该领域拥有25年以上的相关经验。Samulski博士和Bamboo公司的团队将在辉瑞公司基因治疗研究能力的建立和快速发展中发挥关键作用。

基因治疗是新兴的医学研究领域，专注于采用高度专业化、一次性、革命性的疗法解决由基因突变所致疾病的根本原因。基因治疗是一种前途无量的临床研究性技术，尤其适用于多由单个基因突变所致的罕见疾病患者。该技术需将遗传材料引入机体，其将某个基因的一个修饰副本输送至患者细胞中用以补偿基因缺陷。将遗传材料输送至细胞中的手段有很多种，其中最常用的是重组腺相关病毒之类的病毒载体。美国迄今为止尚未批准过基因治疗产品。

“近年来，基因治疗研究领域取得了巨大的进步。我们很高兴能够通过与Bamboo公司的交易进一步巩固在该领域的领导地位，”辉瑞全球研究研发总裁Mikael Dolsten说。“我们相信基因治疗可能会为灾难性疾病患者带来改变。我们希望在未来几年里，通过辉瑞的努力和潜在的合作机会，将这一承诺变为现实。”

2014年，辉瑞在位于英国伦敦的公司罕见疾病研究部内建立了遗传医学研究所（GMI）。该研究所是在基因治疗领域的领军科学家Michael Linden指导下从事基因治疗研究的专门机构。Linden博士和遗传医学研究所负责对潜在基因治疗计划进行鉴定，并通过科学发现、流程开发和转化发展对计划提供支持。

除对以伦敦为基地的遗传医学研究所的投资外，辉瑞与位于费城的Spark Therapeutics公司在SPK-9001临床项目上建立了合作关系。SPK-9001研究用作乙型血友病的一次性治疗方法，在治疗过程中使用了一种生物工程重组腺相关病毒载体。该疗法正在进行的I/II期试验获得的初步数据已显示了颇具前景的早期结果，且SPK-9001临床项目已收到了美国食品药品管理局授予的突破性疗法认证。

辉瑞与几家主要学术机构签有研究协议，其中包括与伦敦国王学院签订的关于一系列重组腺相关病毒基因治疗载体的开发协议，以及与爱荷华大学研究基金会签订的，借助爱荷华大学实验室进行囊性纤维化潜在基因治疗开发的协议。

辉瑞还与位于加州埃默里维尔的4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司签订了一项合作与许可证协议，用来发掘和开发用于心脏病的新一代重组腺相关病毒载体。此外，辉瑞还于2015年10月对该公司进行了股权投资。