近日，辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。

SPK-9001是一种基因疗法，本质上是经过基因工程改造的腺病毒，其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX。SPK-9001目前已经进行了I/II期临床试验，今年5月份，辉瑞及Spark Therapeutics宣布该临床试验得到了很好的数据，在I/II期临床研究中，受试者接受一次静脉输注SPK-9001。来自首批3例受试者的数据显示，单次静脉输注初始剂量5x10（11次方）vg/kg的SPK-9001，成功实现了持久的、治疗水平的凝血因子IX表达，这一表达水平超过了被认为足以降低关节出血风险以及预防性输注凝血因子的阈值IX水平。并且该临床试验结果还在今年6月份的欧洲血液协会年会上公布。

突破性疗法和快速通道资格、加速审批资格类似，都是美国FDA为了加速审批治疗严重性疾病及威胁生命的疾病的新药而设置的，公司在申请该资格时，需要向FDA提交前期临床试验结果说明待审批的新药优于目前的常规疗法，并且要至少达到一项临床试验终点。获得突破性疗法认定的新药在审批过程中会得到FDA的相关支持和帮助，加速审批的进程。

Spark Therapeutics的首席执行官Marrazzo表示，非常高兴SPK-9001能获得突破性疗法认定资格，这说明FDA肯定了该基因疗法在缓解血友病B患者症状及控制出血事件方面具有显着的优势。接下来公司将会与辉瑞继续合作，尽快将该疗法推向市场。

SPK-9001是Spark Therapeutics公司SPK-FIX血友病基因治疗项目的核心产品。血友病是一种罕见的基因病，患者由于凝血因子缺乏，经常发生出血事件，目前常用的治疗方法是输入凝血因子IX。

原文检索

《Breakthrough status for Pfizer/Spark haemophilia gene therapy》