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梅约诊所

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用来支持大部分在美国获批的新癌症药物的替代终点往往缺乏正规的研究，据一项新的报告的作者说。这一分析质疑了美国食品与药物管理局是否遵守了要求替代品是‘非常有可能去预测’或‘被确定’以用于授予批准的标准。

据一项发表在六月份的《梅约诊所时报》上的报道的作者说，用来支持大部分在美国获批的新癌症药物的替代终点往往缺乏正规的研究。该分析质疑了美国食品与药物管理局（FDA）是否遵循了要求替代品是“非常有可能去预测”或“被确定”以用于授予批准的标准。

“在癌症临床试验中，替代终点——比如肿瘤缩小或肿瘤生长减缓——也许可以被用来作为关系到患者——活得更久或更好——的成果的代理，以使新药物获得更早的批准。”该研究的首席作者、公共卫生学硕士、医学博士、俄勒冈周健康与科学大学的血液学家Vinay Prasad说。

Prasad博士及其合著者Chul Kim（公共卫生学硕士、医学博士、美国国立卫生研究院的研究员）研究了在2009年1月至2014年12月之间由美国食品与药物管理局在替代终点的基础上批准的55种药物。其中25种药物获得了加速（临时的）批准，而30中药物获得了传统的（完整的）批准。据美国食品与药物管理局之前的指示，用于加速批准的替代应该是“极有可能预测”活得更长的，而用于传统审批的替代则应该是“可建立的”。

但是，对于获得加速批准的14种药物（56%）以及获得传统审批的11种药物（37%），作者却找不到有关其替代生存率相关性的强度的任何正式的分析。对于获得加速审批的药物，进行一级分析（最强大的分析）的只有四种药物。对于接受传统批准的药物而言，有十五种药物进行了一级分析，而其中只有三种发现了很强的相关性。

“目前的研究表明，在药物批准中使用替代终点往往缺乏正规的实证检验。”Prasad博士说。

在另一篇发表在六月份的《梅约诊所学报》上的评论中，梅约诊所的血液学家、医学博士Vincent Rajkumar写道，Prasad和Kim博士的研究是“一个非常耗时、深思而认真的研究的产物。”他表示他们的发现“可能导致人们认为美国食品与药物管理局是较为宽大的，并比以往任何时候都更愿意准备批准肿瘤药物。”

但是，他警告说，在这些数据的解释中有很多方面需要人们加以警惕，而进行更多的要求可能会阻碍药物开发的进度和审批速度。他表示，目前美国食品与药物管理局的审批程序已经实现了速度需求（使癌症患者尽早地获得先进的新药物）和安全需求之间（以使有害的或无用的药物不会进入市场）的最佳平衡。与此同时，他浸膏不要进一步放宽现行的标准。

Prasad博士承认，美国食品与药物管理局可能用未发表的研究来证明这些替代品。“如果这样的话，我将敦促美国食品与药物管理局发布这些研究，以让独立人员来检验他们的工作，”他说，“如果替代是有效的，这将是好消息。但是，如果这些分析有局限性，让病人知道也是有益的。”他说美国食品与药物管理局此前公布过这样的分析。

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参考文献：

S. Vincent Rajkumar. Drug Approvals in Oncology: Striking the Right Balance Between Saving Lives and Patient Safety. Mayo Clinic Proceedings, 2016; DOI: 10.1016/j.mayocp.2016.04.026