在ACS化学神经于本周公布的一项研究中，美国圣路易斯大学的研究人员报告称，治疗小鼠的化合物——SR1078——减少了孤独症的行为。由SLU药理学和生物学的主席托马斯·伯里斯博士及其实验室开发的这种药物增加了据悉在孤独症患者脑中较少的基因表达。

自闭症谱系障碍是一组神经发育障碍，其中包括社交困难、沟通困难以及过度的重复行为。目前，虽然有能够治疗一些症状的药物，倡没有治疗基础疾病本身的药物疗法。

尽管科学家并不完全了解孤独症的病因，但是有研究表明，某些基因往往在自闭症儿童的大脑中表现较低（低表达）。RORa，核受体，在那些患有自闭症的人的大脑中表现也较低。基因表达的激活剂——RORa——据显示能够调节自闭症大脑中的低表达的主要基因。

伯里斯的团队开发出一种药物，SR1078，其增加了RORa的活性，并且随后增加了缺失基因的表达。

 “我们开发了第一种能够有效针对RORa的药物。在这一点上，SR1078更像一个化合物，而不是一个真正的药物。在其准备好进行人体试验之前必须得到优化，”伯里斯表示。“不过，它能够到达脑部，这是一个关键因素。”

伯里斯的研究小组使用的显示出自闭行为的特定菌株的小鼠，并且在这种小鼠模型中，动物显示出了一些行为，例如过度修饰、固定在无生命的物体上以及社会技能缺失。

 “小鼠不断地整理自己。我们使用录像带并且计数它们的整理事件。普通小鼠大约在10分钟内整理自己125次。具有自闭症姿态的小鼠将在该时间跨度内对自己的整理达到了它的250倍，这主要是由于过度的重复行为。”

当这些小鼠通过药物化合物进行治疗之后，伯里斯不但发现了缺失基因表达的增加，还发现了自闭症行为的减少，其中重复的梳理事件表现出了显著地减少。

此外，有关培养菌内人脑细胞的研究也显示出该药物增加了这些基因的表达。

接下来，研究小组将研究小鼠的社会活动，从而查看该药物对它们这方面的行为产生了什么样的影响。

该研究还处于早期阶段，在它能够被用作治疗患孤独症儿童的疗法之前，还需要完成更多的研究，包括人类中临床试验。但是，该研究小组由于他们在目前这个为自闭症患者提供较少药物选择的领域中所取得的成果而受到鼓舞。

 “自闭症的治疗方案如此之匮乏，”伯里斯表示。“目前并没有太多的药物，并且获批准的药物都是治疗症状的抗精神病药物的化合物。”

 “我们的目标是调节由于该疾病而失调的基因。我们希望这将成为开发更贴近瞄准根源的治疗方式的一个开端。”