近日，英国生物制药公司Bio Products Laboratory (BPL) 的Coagadex获得美国FDA批准，这是世界上首个获批的治疗罕见出血性疾病——遗传性凝血因子X缺陷症的药物。

       Coagadex是一种血浆来源的凝血因子X，FDA批准其用于控制12岁以上患者的出血症状，以及具有轻度出血症状的患者在手术中使用。

与血友病相似，凝血因子X缺陷是一种遗传性疾病，男性和女性的患病率相同，患者主要症状是出血不止。据估计，该疾病的患病率是1/500,000，美国的患者数量大约是400-600人。

       FDA表示，治疗通常是给患者补充新鲜血浆或是血浆来源的凝血酶原复合物，从而起到止血或预防出血的作用。

       FDA生物制品评估与研究中心的负责人Karen Midthun表示，Coagadex 获批对这部分患者具有重要的意义，遗传性凝血因子X缺陷虽然发病率低，但是非常严重。

       Coagadex获批主要是基于一项开放性临床试验的结果，受试者为16名患有中度至重度遗传性凝血因子X缺陷的患者，结果表明患者仅需服用一剂药物就能够有效地控制出血症状，并且恢复的速度也很快。此外，该药物在体内的半衰期为30小时，使得医生在手术中能够灵活地控制给药剂量。

        有研究报道了187次出血症状，其中91%的患者的治疗结果是”优秀“，而7.5%的结果是“好”。

        此外，BPL还向欧洲药品管理局提交了上市申请，目前正处在审批阶段。

        目前BPL正在进行一项研究，试图将Coagadex用于12岁以下儿童的预防性治疗，预计明年夏季能够完成。