美国食品与药品管理局（FDA）似乎想造就伟大的2012年。今年还剩下最后几天，FDA却已批准了40种新的药物和疫苗。根据《药物批准月刊》（Pharmaceutical Approvals Monthly）和FDA新闻稿的数据显示，2012年是FDA批准药物最多的年份之一。其中有一种药物，因其在科学和医疗上的重要性脱颖而出。
用于治疗囊性纤维化的Kalydeco是遗传学和药物开发领域里的巨大成就。它是第一种直接作用于导致这种疾病的遗传缺陷的药物。囊性纤维化可导致肺功能衰竭、胰腺坏死和寿命缩短。虽然Kalydeco只能帮助到全球7万名囊性纤维化患者中的4%，但疗效显著。它被载入医学史册有三个原因：
· 它是遗传学的胜利：因为领导人类基因工程（Human Genome Project）和美国国家卫生研究院（National Institutes of Health）而出名的弗朗西斯·柯林斯（Francis Collins）在23年前发现了导致囊性纤维化的那种基因突变。Kalydeco是首个直接作用于这种基因的药物，能够改善患者的肺功能。
· 患者团体推动了该药物的研发：要不是囊性纤维化基金会（Cystic Fibrosis Foundation），Kalydeco可能就不会问世。该基金会资助了Vertex公司的早期研发工作，并获得了这个药物的版权。这次成功为包括迈克尔·福克斯基金会（Michael J. Fox Foundation）、髓磷脂修复基金会（Myelin Repair）和多发性骨髓瘤研究基金会（Multiple Myeloma Research Foundation）在内的其他患者基金会铺平了道路。
·价格：Kalydeco只能帮助到全球的几千名患者。和治疗罕见病的其他药物一样，它的价格也非常高，每名患者每年需要支付29.4万美元。
Vertex公司股价已从今年早些时候的高位下跌37%，因为投资者怀疑该公司能否成功地通过与第二种药物结合的方式来大幅扩大Kalydeco的使用。第二种药物将使Kalydeco可以治疗因其他更常见基因突变而致病的囊性纤维化患者。最初的试验结果充满了希望，但Vertex公司必须进一步证实这些试验结果。作为该公司最畅销药物的丙型肝炎治疗药Incivek正面临着销售下滑的困境。但不管你对Vertex公司的股价有何看法，Kalydeco已经获得成功，在2012年前9个月的销售额达到1.13亿美元。
Kalydeco并不是今年唯一一种重要的药物。FDA还批准了首个采用动物细胞而非鸡蛋（那是诺华公司的产品）培养的流感疫苗，以及几种重要的癌症药物，包括奥尼克斯制药公司（Onyx）的多发性骨髓瘤药物Kyprolis，Medivation公司的前列腺癌药物Xtandi和罗氏公司（Roche）的乳腺癌药物Perjeta。Kalydeco也不是商业上最重要的药物，这个荣誉属于吉利德科学公司（Gilead）的艾滋病毒复合药物Stribild。该药物可以帮助该公司在专利到期后继续保留其在艾滋病毒药物方面的特许权。但Kalydeco可能最振奋人心，因为它预示了更多的新药即将来临。
