赛诺菲子公司健赞（Genzyme）公司已获得欧盟委员会（EC）批准销售Cerdelga（eliglustat）胶囊，该药被用于治疗成年患者的1型戈谢病。

　　授权批准用于一线口服疗法治疗成年1型戈谢病（GD1）患者，这些患者为CYP2D6的弱代谢者（PMS）、中等代谢者（IMS）或强代谢者（EMS）。

　　Cerdelga是葡萄糖神经酰胺合成酶的特异性神经酰胺类似物抑制剂，具有广泛的组织分布，包括骨髓。

　　Cerdelga有助于减少葡萄糖神经酰胺在1型戈谢病患者细胞和组织内的累积。

　　批准是基于来自Cerdelga临床开发项目的数据，包括在29个国家治疗的400名患者。该项目由两项关键的三期临床试验组成。

　　据公司称，第二项三期试验符合预先指定的酶替代疗法非劣效性标准，这是下列各参数的复合终点，包括脾脏体积、血红蛋白水平、血小板计数和肝脏体积。

　　健赞公司计划从2015年开始并在未来数年内在欧盟国家将该药品进行商业化营销。Cerdelga于2014年8月获得美国食品和药物管理局批准。

　　健赞公司指出，该药品正在接受全球其他监管机构的审查。戈谢病是一种遗传性疾病，全球患病人数不到10000人。