Cogent Biosciences日前宣布，美国FDA授予其在研小分子bezuclastinib联合sunitinib突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往接受过imatinib治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者。公司同时表示，拟将PEAK临床试验结果作为bezuclastinib新药申请（NDA）的重要组成部分提交至FDA，并计划于2026年4月完成相关递交工作。

BTD的授予主要基于PEAK临床试验结果。分析显示，该试验在主要终点无进展生存期（PFS）上取得了具有高度统计学意义的临床获益。与sunitinib单药治疗相比，bezuclastinib联合方案将疾病进展或死亡风险降低了50%，风险比为0.50（95% CI：0.39–0.65）。经盲法独立中央评审评估，联合治疗组的中位PFS为16.5个月，而单药组为9.2个月。此外，该联合方案整体耐受性良好，与sunitinib既有安全性特征相比未观察到新的安全性风险。

Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT基因中关键驱动突变产生的突变蛋白活性。其中一种突变KIT D816V会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。其他KIT突变，包括发生在第17外显子上的多种突变，则会驱动GIST患者的肿瘤生长。