当地时间 2025 年 12 月 4 日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国 FDA 已批准 CAR-T 细胞疗法 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，简称 liso-cel）的补充生物制品许可申请，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。根据新闻稿，Breyanzi 是首款且目前唯一获批用于 复发/难治 MZL 治疗的 CAR-T 细胞疗法。

Breyanzi 今年前三季度销售额已达 9.66 亿美元，今年年度销售额有望首次突破 10 亿美元。

Breyanzi 是一款靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法，搭载 4-1BB 共刺激结构域，可显著增强 CAR-T 细胞的扩增能力与体内持久性。该疗法的治疗机制为采集患者自身 T 细胞，经体外基因重编程后，以一次性输注方式给药，为患者提供精准靶向治疗方案。

此次获批是基于 TRANSCEND FL 研究（NCT04245839）中 MZL 队列的初步分析结果。该研究是一项开放标签、全球性多中心 Ⅱ 期单臂试验，旨在评估 Breyanzi 治疗复发或难治性惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（含滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤）的疗效与安全性，主要终点为总体缓解率（ORR），关键次要终点为完全缓解（CR）率。

结果显示，截至数据截止时，77 例患者完成白细胞单采，其中 67 例接受了 liso-cel 治疗（纳入安全性队列），66 例符合疗效评估条件。在这 66 名可评估疗效的复发 / 难治性 MZL 患者中，ORR 高达 95.5%；次要终点 CR 率达 62.1%。中位缓解持续时间（mDOR）尚未达到（95% CI：25.59-NR）， 24 个月缓解持续时间（DOR）率达 90.1% 。

安全性方面，在 TRANSCEND FL 研究的边缘区淋巴瘤队列中，76% 的患者出现细胞因子释放综合征 (CRS)，其中 4.5% 的患者出现 ≥3 级 CRS。

小结

Breyanzi 于 2021 年 2 月首次获美国 FDA 批准。截至目前已在美国获批多项适应症，覆盖复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）、复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发/难治滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL）。此外，该药已在欧洲和日本获批。

上市以来，Breyanzi 销售额连年上涨。根据百时美施贵宝 2025 年第三季度财报，Breyanzi 今年前三季度销售额已达 9.66 亿美元，同比大幅增长 100%，年度销售额有望首次突破 10 亿美元，成功跻身 「重磅炸弹药物」 行列。