2025年11月21日，FDA宣布对武田制药的重组蛋白药物Adzynma展开正式调查，事由是一名接受该药物治疗的儿科患者不幸死亡，且FDA初步判断该死亡案例“似乎与Adzynma存在关联”。 

此次调查同时聚焦于该药物上市后收到的多起患者产生ADAMTS13中和抗体的报告，引发医药行业对罕见病治疗药物安全性的广泛关注。 

Adzynma作为全球首款重组蛋白类药物，于2023年11月获得FDA批准上市，专门用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）这一罕见遗传性凝血障碍疾病。该疾病的致病根源在于ADAMTS13基因发生突变，导致体内缺乏调控凝血功能的关键酶，而Adzynma通过补充重组ADAMTS13酶，为成人和儿童患者提供预防性或按需酶替代治疗。 

值得注意的是，该药物包含天然序列和单一氨基酸变异序列两种重组ADAMTS13版本，其设计初衷是提升治疗效果与耐受性。

根据FDA在安全通报中披露的细节，这名死亡的儿科患者在接受Adzynma治疗前，就对新鲜冰冻血浆存在严重过敏反应。治疗期间，患者出现了进行性神经系统症状，在启动Adzynma预防性治疗约10个月后，体内被检测出ADAMTS13中和抗体。 

不过FDA也指出，当前检测方法无法区分这些中和抗体是针对药物中的重组ADAMTS13，还是患者体内自身产生的内源性ADAMTS13，这为明确致病原因带来了一定挑战。

针对此次事件，武田制药发表声明回应称，患者安全是公司的首要任务，对该患者的离世深感悲痛。公司自2025年7月知晓相关情况后，已及时向FDA报告并持续更新事件进展，同时经过全面评估，认为目前尚无确凿证据表明患者死亡与Adzynma存在因果关系，现阶段该药物的整体风险-获益特征未发生变化。

值得关注的是，Adzynma的美国药品标签中虽已提及治疗后可能产生中和抗体的潜在风险，并建议患者通过血液检测监测ADAMTS13抑制剂情况，但FDA强调，标签中并未包含“上市后报告的中和抗体与严重甚至致命结局相关”的相关信息，这也成为此次调查的重点之一。 

此次调查并非FDA近期针对罕见病治疗药物的孤例。过去一年间，FDA已启动多项高关注度安全调查： 

2024年12月，因收到患者接受蓝鸟生物（现更名为Genetix Biotherapeutics）脑肾上腺脑白质营养不良基因疗法Skysona后患上血癌的报告，FDA启动调查并于2025年8月限制其适用范围，仅允许无人类白细胞抗原（HLA）匹配干细胞移植供体的患者使用；

2025年夏季，FDA还针对Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys展开调查，原因是两名患者治疗后死亡，最终于11月初限制该药物仅适用于4岁及以上仍能独立行走的DMD患者，同时重点关注其可能引发急性肝衰竭的风险。 

目前，FDA对Adzynma的调查仍在进行中，后续是否会采取进一步监管措施（如更新说明书、限制适用人群等）尚未明确。医疗界及患者群体正密切关注调查进展，期待在保障用药安全的前提下，为罕见病患者保留合理的治疗选择。