BioMarin Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其针对Palynziq（pegvaliase）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予优先审评资格。该申请拟将Palynziq的适应症扩展至12–17岁苯丙酮尿症（PKU）青少年人群，其PDUFA日期为2026年2月28日。此次申请主要基于PEGASUS研究数据。这是一项在多中心开展的3期、开放标签、随机对照试验，评估Palynziq相较单纯饮食管理在12-17岁PKU患者中的安全性与疗效。结果显示，Palynziq在降低血液苯丙氨酸（Phe）水平方面较单纯饮食具有统计学显著优势，为该年龄段的潜在治疗扩展提供了临床依据。

PKU是一种罕见遗传病，患者由于无法降解Phe，导致这种氨基酸在体内聚集，并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗，Phe对大脑产生的毒性可能导致严重神经和神经心理问题。由于这一疾病症状的严重性，很多国家的婴儿在出生时会接受筛查，以确保尽早诊断并治疗PKU。PKU患者需要通过特别饮食和其它方法终生控制体内的Phe水平。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，它通过降解Phe来将患者血液中的Phe水平降低到目标范围。