2025年9月PDUFA计划审批新药

（基于国外数据库和媒体信息，仅供参考。*表示新分子或新生物制品。）

Paltusotine*（CRN00808）

Crinetics开发的选择性生长抑素受体2型（SST2）非肽类激动剂Paltusotine（CRN00808），用于成人肢端肥大症的每日一次口服治疗和长期维持治疗，目前已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月25日完成审评。

Avance Nerve Graft*

Axogen开发的Avance Nerve Graft用于现货型桥接断裂周围神经的人类神经同种异体移植物，目前已被纳入标准审评程序，已获得再生医学先进治疗（RMAT）认定，预计在2025年9月5日完成审评。

Apitegromab*

Scholar Rock开发的抑制肌肉生长抑制素激活的单克隆抗体Apitegromab，用于改善正在接受SMN靶向治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能，目前已被纳入优先审评程序，预计在2025年9月22日完成审评。

Tolebrutinib*

Sanofi开发的具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）口服抑制剂Tolebrutinib，用于治疗成人非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），可延缓与复发活动无关的残疾进展，目前已被纳入优先审评程序，并已获得突破性治疗认定，预计在2025年9月28日完成审评。

Copper histidinate*（CUTX-101）

Sentynl（Zyclus）和Cyprium（Fortress Biotech）开发的生理pH值的皮下注射铜替代疗法Copper histidinate（CUTX-101），用于治疗Menkes病（一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起的罕见X连锁遗传病），目前已被纳入优先审评程序，并已获得突破性治疗认定，预计在2025年9月30日（已延期）完成审评。

Xofluza（Baloxavir marboxil）玛巴洛沙韦，新适应症

Genentech（Roche，Shionogi）提交的聚合酶酸性内切酶抑制剂类抗病毒药物Xofluza（Baloxavir marboxil，玛巴洛沙韦）新适应症申请，用于降低流感病毒在家庭接触中的直接传播，目前推测已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月完成审评。

简要备注：该药物2018年在日本获批；2021年在中国获批。

Koselugo Sprinkle（Selumetinib oral granules）司美替尼，新剂型

AstraZeneca和Merck开发的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂Koselugo Sprinkle（Selumetinib oral granules，司美替尼），作为一种新型口服颗粒剂型，用于治疗1岁至7岁、伴有症状性且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，目前已被纳入优先审评程序，预计在2025年9月完成审评。

简要备注：该药物在欧盟、中国、日本和加拿大均获批。

Pyrukynd（Mitapivat），新适应症

Agios Pharmaceuticals提交的丙酮酸激酶R（PKR）激活剂Pyrukynd（Mitapivat）新适应症申请，用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的成人患者，目前已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月7日完成审评。

简要备注：该药物2022年在欧盟获批。

Darzalex Faspro（Daratumumab and hyaluronidase-fihj）达雷妥尤单抗，新适应症

Johnson & Johnson（Janssen）和Genmab提交的CD38靶向抗体皮下注射剂Darzalex Faspro（daratumumab and hyaluronidase-fihj）新适应症申请，用于单药治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）成人患者，目前已被纳入标准审评程序，2025年5月20日的专家咨询委员会以8:1的投票结果支持该药物批准，预计在2025年9月8日完成审评。

简要备注：该药物在中国和欧盟已获批。

Orladeyo（Berotralstat），扩展儿科适应症

BioCryst提交的血浆激肽释放酶（PK）抑制剂Orladeyo（Berotralstat）扩展儿科适应症的申请，用于预防2-11岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作，目前已被纳入优先审评程序，预计在2025年9月12日完成审评。

简要备注：该药物在欧盟、日本、英国和阿拉伯联合酋长国获批。

Bumetanide（RSQ-777）布美他尼，新剂型

Corstasis Therapeutics开发的袢利尿剂Bumetanide（RSQ-777）作为一种新型的鼻喷雾剂型，可用于自行治疗充血性心力衰竭及肝肾病相关水肿，目前已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月14日完成审评。

简要备注：该药物其他剂型在中国、欧盟、日本获批。

Opzelura（Ruxolitinib cream）芦可替尼，新适应症

Incyte提交的JAK1/JAK2抑制剂Opzelura（Ruxolitinib cream，芦可替尼）的新适应症申请，用于治疗2-11岁轻中度特应性皮炎儿童患者，目前已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月19日（已延期）完成审评。

简要备注：该药物已在中国、欧盟、日本获批。

Spinraza（Nusinersen）诺西那生钠，新剂量方案

Biogen和Ionis申请的Spinraza（Nusinersen，诺西那生钠）50/28mg新剂量方案，用于治疗儿童和成人患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），新方案采用更快的负荷给药和更高的维持剂量，目前推测已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月22日完成审评。

简要备注：该药物已在中国、欧盟、日本、加拿大等国家获批。

Tremfya（Guselkumab）古塞奇尤单抗，新给药方案

Johnson & Johnson开发的Tremfya（Guselkumab，古塞奇尤单抗）申请用于中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者的新皮下给药方案，目前推测已被纳入标准审评程序，预计在不晚于2025年9月22日完成审评。

简要备注：该药物在中国和欧盟已获批。

MK-3475A（Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa or ALT-B4, subcutaneous）帕博利珠单抗，新给药方案

Merck开发的PD-1抑制剂MK-3475A（帕博利珠单抗皮下注射剂）采用了Alteogen重组人透明质酸酶技术，中位给药时间约两分钟，适用于Keytruda所有已获批实体瘤适应症，目前已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月23日完成审评。

简要备注：该药物在中国、欧盟、日本及全球多个国家和地区已获批。

Lydolyte（Lidocaine patch, MRX-5LBT）利多卡因，新剂型

MEDRx和D. Western Therapeutics Institute开发的Lydolyte（Lidocaine patch, MRX-5LBT）采用MEDRx的离子液体透皮系统（ILTS）技术，是局部麻醉剂利多卡因的新型外用贴剂，用于治疗带状疱疹后神经痛，通过505(b)(2)途径提交NDA，目前推测已被纳入标准审评程序，预计在2025年9月24日（第四周期）完成审评。

简要备注：该药物在国内外多个国家和地区已获批。

2025年8月已批准新药

Modeyso（Dordaviprone）

8月6日，FDA通过优先审评程序加速批准了Jazz Pharmaceuticals开发的Modeyso（Dordaviprone）胶囊，用于治疗1岁及以上复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤儿童和成人患者。这是首款获批用于该患者群体的治疗药物，获得孤儿药认定。

Hernexeos（Zongertinib）宗艾替尼

8月8日，FDA通过优先审评程序加速批准了Boehringer Ingelheim开发的人表皮生长因子受体2（HER2）特异性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Hernexeos（Zongertinib），用于治疗既往接受过全身治疗的HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药物是首款针对该类患者的口服靶向疗法，获得FDA突破性治疗认定。

简要备注：该药物2025年8月29日在中国获批。

Brinsupri（Brensocatib）

8月12日，FDA通过优先审评程序批准了Insmed开发的Brinsupri（Brensocatib）片剂用于治疗12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者。该药物是全球首个（first-in-class）获得FDA批准上市的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，获得FDA突破性治疗认定。

Papzimeos（Zopapogene Imadenovec）

8月14日，FDA通过优先审评程序批准了Precigen开发的Papzimeos（Zopapogene Imadenovec）用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），这是全球首个获得批准用于治疗成人RRP的疗法，获得FDA突破性治疗认定和孤儿药认定。

Dawnzera（Donidalorsen）

8月21日，FDA通过标准审评程序批准了Ionis Pharmaceuticals开发的Dawnzera（Donidalorsen）注射液，用于预防12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的发作。该药物是获批用于HAE的首个RNA靶向药物，获得孤儿药认定。

Wayrilz（Rilzabrutinib）

8月29日，FDA通过标准审评程序批准了Sanofi开发的可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Wayrilz（Rilzabrutinib），用于治疗对既往治疗反应不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，该药物是首款获批ITP适应症的BTK抑制剂，获得孤儿药认定。

简要备注：该药物目前已在国内申报上市。