2025年8月15日，专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）首次公布每周一次那韦培肽（navepegritide，TansCon CNP）中国2期（ACcomplisH China）完整临床试验的主要研究数据。52周时双盲期试验达到主要疗效终点，研究结果显示，以100 μg/kg/周剂量的那韦培肽治疗，受试者的年化生长速率（AGV）显著高于未治疗组（安慰剂组）（组间差异为 1.180 厘米/年，P=0.018） ；所有受试者继续参加开放扩展阶段（OLE）试验，以100 μg/kg/周剂量的那韦培肽继续治疗，试验数据显示，至104周受试者ACH特异性身高Z评分*得到持续改善。该结果在贵阳举行的第二十四届儿科内分泌遗传代谢病学术会议（CSPEM 2025）上公布。

ACcomplisH China 2期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，在全国6个研究中心展开。该研究旨在软骨发育不全（ACH）儿童中评估每周一次那韦培肽皮下给药的安全性和疗效，招募了 24名来自中国的 2 至 10 岁ACH儿童，包括 50 µg CNP/kg/周和100 µg CNP/kg/周两个剂量队列，每个队列入组了 12 名儿童。试验的关键结果显示主要疗效终点达成，即受试者以100 µg CNP/kg/周剂量治疗 52周时年化生长速率（AGV）为5.939厘米/年，显著高于安慰剂组（4.760厘米/年）。开放扩展阶段所有受试者继续以该剂量治疗直至104周，患者ACH 特异性身高 Z 评分从OLE基线0.050升高至104周0.199，较基线提高了+0.149，同时上半身/下半身比例持续改善（降低）。那韦培肽总体安全且耐受性良好，中国2期临床试验的预设分析结果与Ascendis Pharma全球2期研究结果一致。

维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。该药物由Ascendis PharmaA/S所有并在全球范围内开发，目前其治疗软骨发育不全患儿的新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并被给予优先审评资格。那韦培肽已同时获得美国食品和药品监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。国家卫生健康委员会于 2023年9月20日宣布，软骨发育不全（ACH）等 86种罕见疾病纳入国家第二个罕见病目录，这86种疾病覆盖了包括血液学、皮肤学和儿科等17个医学疾病领域。与此同时，我们很高兴地看到近年来国家药品监督管理局在国内罕见病药物审评、审批的数量和进度上均有明显的提升，共同为罕见病的可诊、可治、可及而努力。

关于软骨发育不全

软骨发育不全是骨骼发育不良的最常见类型，全世界范围内约有 25 万人受其影响。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如，骨骼发育异常可以导致睡眠呼吸暂停，下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛，以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力丧失和语言发育迟缓。

软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP 通路刺激生长发育。补充CNP 可抵消FGFR3下游突变的影响，从而可以促进骨骼的生长。

关于维昇药业

维昇药业是专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，致力于以更具人性关怀的创新疗法，让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效，以实现向往的生活。维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。