当地时间 8 月 12 日，Insmed 公司宣布，美国 FDA 已批准其 Brensocatib 的新药上市申请，用于治疗成人和 12 岁以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者。该疗法此前已获 FDA 授予的优先审评资格与突破性疗法认定。

Insight 数据库显示，Brensocatib 是全球首个获批的二肽基肽酶 1（DPP-1）抑制剂，也是 FDA 批准的首个用于治疗 NCFB 的药物。

DPP-1 是一种酶，当中性粒细胞在骨髓中形成时，其负责激活中性粒细胞内的丝氨酸蛋白酶（NSPs），例如中性粒细胞弹性蛋白酶。作为人体最主要的白细胞类型，中性粒细胞在病原体清除与炎症调控中发挥着核心作用。在慢性炎症性肺部疾病中，中性粒细胞在气道聚集，导致活性 NSPs 过量产生，进而诱发肺组织损伤及炎症反应。

Brensocatib 是由 Insmed 公司研发的一款口服、可逆的 DPP-1 抑制剂，可通过特异性抑制 DPP1 的活性，阻断其对 NSPs 的激活过程，从而减轻支气管扩张症等炎症性疾病所致的损伤效应。

本次批准是基于  III 期临床试验 ASPEN 和 II 期临床试验 WILLOW 的数据。在 ASPEN 试验中，与安慰剂组相比，服用 Brensocatib 10 毫克和 25 毫克的患者年发作率分别降低了 21.1% 和 19.4%。此外，两种剂量的 Brensocatib 均达到了几个与病情加重相关的次要终点，包括显著延长首次发作时间，以及显著提高治疗期间无发作的患者比例。接受 Brensocatib 25 毫克治疗的患者，在使用支气管扩张剂后，第 52 周时肺功能下降显著减少。

两项研究也评估了 BRINSUPRI 的安全性。ASPEN 试验中，最常见的不良反应（≥2%）包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。WILLOW 试验中，非囊性纤维化成年患者的安全性与 ASPEN 试验基本相似，但 WILLOW 试验中牙龈和牙周不良反应发生率更高。

除了已经获批的适应症 NCFBE，Brensocatib 目前还在进行无鼻息肉的慢性鼻窦炎、化脓性汗腺炎及其它中性粒细胞介导的疾病的临床研究。