近日，国际组织监管科学创新中心（Centre for Innovation in Regulatory Science, CIRS）发布了其年度分析报告，聚焦于2015至2024年间EMA、FDA、日本药品和医疗器械管理局（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA）、加拿大卫生部（Health Canada，HC）、瑞士医药管理局（Swissmedic）以及澳大利亚治疗产品管理局（Therapeutic Goods Administration, TGA）六大监管机构对新活性物质（New Active Substance, NAS）的批准情况。

2024年FDA批准的NAS数量最多，达到56个，其次是PMDA（53个）、Swissmedic（37个）、EMA（34个）、TGA（33个）和HC（24个）。在过去十年中，FDA批准的产品数量超过其他机构，但并非所有药品都能迅速实现国际化。在提交时间间隔方面，2024年FDA的中位提交间隔时间最短，为0天，表明至少有一半的NAS首先提交至FDA，其次是EMA（49天）、TGA（219天）、HC（262天）、Swissmedic（417天）和PMDA（727天）。援引Nature子刊文章《2015–2024中国制药行业崛起：十年创新》，我国在2024年批准了93个创新药（与本报告NAS定义不完全一致），其中42%是国内研发。

FDA相对较快，走加速路径也最多

尽管过去20年各机构均有所进步，但六大监管机构的NAS中位批准时间仍存差异。2024年PMDA的中位批准时间最短，为290天，随后依次是FDA（356天）、HC（363天）、TGA（369天）、EMA（430天）和Swissmedic（444天）。PMDA与Swissmedic之间的中位批准时间最大差异达154天。但看多年数据，还是FDA批得相对较快。

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*批准中位时间

报告还显示，2024年各机构在NAS批准中使用加速审评路径的比例各不相同。FDA的使用比例最高，达到59%，其次是PMDA（34%）、HC（29%）、Swissmedic（22%）和TGA（9%）。EMA因申请撤回或回归标准审评，未通过加速审评批准任何NAS。2024年，EMA和FDA通过附条件、临时、暂定路径批准的NAS比例均为18%，Swissmedic为14%，TGA为12%，HC为8%。

从TOP 5治疗领域看，2020至2024年，抗感染疗法在六大监管机构中的中位批准时间最短，为284天，其次是消化和代谢疗法（310天）、抗癌和免疫调节疗法（349天）、血液和造血器官（362天）以及神经系统（380天）。在过去十年中，抗癌和免疫调节疗法在六大监管机构的NAS批准中占比最高，从2015至2019年的47%增长至2020至2024年的57%，而其他四个领域则保持稳定或有所下降。

再聚焦FDA，看其审评发补的细节

尽管在2022年，FDA首次审批周期内批准NAS的比例降至51%的低点，但此后呈现出稳步回升态势，2023年上升至62%，2024年进一步增至71%。2022年，重大增补（大概相当于我国的“发补”）的使用频率高于其他任何一年，这有助于申办方尽早修正缺陷，避免收到“完全回应函”（CRL）。这种做法帮助FDA将NAS在首次审评周期内完成批准的比例保持在约80%。2020至2022年期间，没有涉及重大增补的NAS在多次审评周期后获批（换句话说，即使有多次发补机会也未能最终说服FDA），但这种情况在2023年和2024年发生了变化，分别有8%和5%在多次审评周期后获批。

援引《2025年 RDPAC 药品注册时限调研报告》，2024年我国进口药品的数据是，生物制品首次发补率为95.8%，化药首次递交的创新药以及非2.4类改良型新药100%发补，5.1类发补率62.5%。

除了上述审评路径相关数据，CIRS报告还提供了一个特别的角度，即从患者观点/患者体验数据（patient experience data，PED）上审视FDA批准的NAS。

近年来，FDA将PED作为“以患者为中心的药物研发”（PFDD）计划的一部分，越来越多地将其纳入监管决策。2020至2024年，纳入和/或考虑PED的NAS比例从58%稳步上升至84%，这一增长主要来自“申办方提交PED并且FDA也识别其他来源的PED”，从2020年的8%上升至2024年的23%。仅基于申办方提交的PED的批准比例也从2020年的48%上升至2024年的59%。相比之下，仅由FDA独立考虑外部PED（申办方未在申请中提交）的情况在2020至2024年间波动，2024年仅占2%。简言之，PED主要还是靠申办方主动提交。

不过，报告指出，由于缺乏关于PED在监管审评中如何被权衡的公开细节，很难评估其对审评流程的实际影响。因此，数据仅供参考。