Apellis Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）用于治疗12岁及以上患有C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的患者，以减少患者的蛋白尿。根据新闻稿，pegcetacoplan是获FDA批准用以治疗这两类罕见肾病的首款疗法。

此次批准主要基于3期VALIANT研究的积极数据。研究结果显示，pegcetacoplan治疗组的蛋白尿水平显著降低68%（p<0.0001），达到主要终点，并同时在肾功能稳定性方面也优于安慰剂组（p=0.03）。此外，多数接受pegcetacoplan治疗的患者补体C3染色强度明显下降，其中71%实现了C3染色完全清除（p<0.0001）。这些获益在青少年和成年患者中均表现一致，并涵盖接受器官移植后复发的C3G患者群体，进一步验证了pegcetacoplan在广泛人群中的治疗潜力。

Pegcetacoplan是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。2021年5月，pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2023年2月，它获得FDA批准用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。值得一提的是，这款药物被行业媒体Evaluate评为2023年有望获批的十大潜在重磅疗法之一。