6月，FDA全面更新了药品评价与研究中心（CDER）临床试验创新中心（CDER Center for Clinical Trial Innovation，C3TI）系列页面，细化了其运行机制，尤其是三大示范项目的参与标准，包括贝叶斯统计分析（BSA），选择性安全数据收集（SSDC）和嵌入临床实践的简化试验（STEP）。申办方按资格要求参与到C3TI中，并且同意公开披露脱敏后的试验信息，即可获得CDER额外的沟通与支持，可能加速临床进程，降低合规风险。

识林曾报道，FDA 于2024年4月15日宣布成立C3TI，其旨在成为 CDER 内的中心枢纽，支持临床试验的创新方法，提高药物开发和监管决策的质量和效率。我国创新药企可关注并参与到FDA的监管科学变革进程中。

贝叶斯统计分析示范项目

贝叶斯统计分析（Bayesian Statistical Analysis，BSA）示范项目允许在预设的主要分析、补充分析或试验监测中使用贝叶斯方法。FDA已在关注贝叶斯方法，认为其能够在试验设计、执行、解释和决策过程中提供直接的证据性陈述（例如关于有效性的概率），支持试验监测，将多个终点的证据统一起来，将可信的先验数据正式纳入主要分析，并在亚组分析中充分利用所有相关试验数据。与传统的频率学方法（frequentist approaches）相比，贝叶斯方法在假设和分析视角上有所不同，尤其在早期开发、儿科试验以及涉及小规模人群或复杂设计的研究中逐渐受到关注。

参与的申办方，其使用BSA的临床试验必须是具有简单设计的3期有效性或安全性试验，例如非适应性或简单序贯设计的试验（例如有可能因有效性或无效性而提前终止的试验）。BSA可用于以下任一情况：预设的主要分析；在整个研究人群和/或相关亚组中对主要终点的补充分析（即亚组分析）；试验监测。BSA示范项目适用于较不复杂的应用或所提方法更为熟悉的情况。例如儿科数据借用、用于亚组分析的分层模型或序贯分析。

选择性安全数据收集示范项目

选择性安全数据收集（Selective Safety Data Collection，SSDC）示范项目旨在通过有选择性地减少某些数据的收集，促进大规模有效性和安全性试验的开展。SSDC适用于那些安全特性已经充分了解的药品或生物制品。C3TI希望通过该项目推动SSDC原则在适当的药物开发项目中的应用，通过与申办方合作，在一些上市前后期（late-stage pre-approval）或上市后试验中战略性地简化数据收集。这将带来诸多好处，例如减少收集不必要的安全性数据的负担、消除不必要的开支、将资源分配到研究的相关目标上，从而促进试验的开展。

参与的申办方必须确保其试验必须是药品上市前后期或上市后试验，且该药品的安全性特征（尤其是常见不良事件）已充分了解并有记录。这可能包括：为已批药品寻求在类似人群中新增适应症的试验；为已批药品寻求在相同患者人群中扩展标签以包括额外终点的试验；针对特定安全性问题的安全性试验；旨在提供额外有效性证据的试验，且当前数据支持充分了解的安全性特征。