1.深拓癫痫赛道，芬氟拉明有望获批第三种癫痫适应症

优时比旗下Fintepla（芬氟拉明） 已被批准用于治疗与两种癫痫病相关的癫痫发作。近日，公司披露该药针对罕见病CDKL5 缺乏症（CDD）患者进行的 Fintepla Ⅲ期试验已经达到主要终点和大部分次要终点。

该研究招募了87名年龄在1~35岁、被诊断患有CDD且癫痫发作不受控制的患者。在基线与剂量调整及维持阶段之间，与安慰剂相比，芬氟拉明在主要终点（可计数运动性癫痫发作频率）的百分比变化上，表现出了统计学上的显著差异。该药在试验中耐受性良好，其安全性与先前研究一致。公司正在进行为期54周的延续阶段试验，以评估该口服治疗的长期耐受性。 

芬氟拉明最初在1973年获FDA批准上市，用于外源性肥胖症，1997年因不良反应被停用。后来其较低剂量被重新启用，获批适应症主要为癫痫。优时比财报数据显示，2024年该药销售额达到3.4亿欧元（约合3.68亿美元），较2023年的2.26亿欧元（约合2.43亿美元）有所增长。在2023年专利纠纷达成和解后，公司预计将保留Fintepla在美国的独家经营权直至2033年。

2. 放宽门槛，FDA促CAR-T疗法普及 

近日，FDA表示，取消目前批准的靶向BCMA和CD19的CAR-T疗法风险评估和缓解策略（REMS）要求。有望受益的已获批上市的CAR-T疗法包括：百时美施贵宝的Abecma和Breyanzi、吉利德的Yescarta和Tecartus、强生和传奇生物的Carvykti以及诺华的Kymriah。

由于CAR-T疗法存在细胞因子释放综合征和神经毒性的风险，FDA此前要求每种获批的CAR-T药物都必须经过REMS要求，即相关医院和诊所必须经过特别认证才能为患者实施AR-T疗法治疗。 

FDA表示，患者的治疗后监测不再需要在经过认证的医疗机构进行。患者被要求治疗后在医疗机构附近停留时间由4周缩短为2周。此外，患者的驾驶限制时长也被缩短：从输注后至少8周内不得驾驶缩短至2周。不少分析师认为，此举有望进一步提升CAR-T疗法可及性。

虽然REMS计划已取消，但CAR-T产品的标签上仍然印有关于细胞因子释放综合征、神经毒性和继发性T细胞恶性肿瘤的黑框警告。

3. 英国探索GLP-1药物与急性胰腺炎基因关联 

近日，英国宣布将通过黄牌生物样本库（Yellow Card Biobank）调查GLP-1注射剂用于减肥和治疗2型糖尿病时，患者罹患急性胰腺炎（胰腺炎症）的风险是否受个体基因的影响。该样本库由英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）和英国基因组研究组织Genomics England共同推出。因使用GLP-1药物而疑似导致急性胰腺炎并住院的患者，被要求向MHRA报告情况。医疗保健专业人员也被要求协助招募研究参与者。