肿瘤学临床试验在全球药物研发中占据核心地位。2024年共启动2162项肿瘤学试验，占所有临床试验的41%，较2019年增长12%，较十年前则增长58%。在不同阶段的分布上，2期试验（包括1/2期、2a期和2b期）占比最高，为48%，1期和3期试验分别占38%和14%。

值得关注的是，肿瘤学研究正日益聚焦于罕见癌症。2024年，74%的新启动试验针对罕见癌症，较2023年提升3%。此外，实体瘤仍为研发重点，占2024年启动的肿瘤临床试验达79%，同比增长1%。整体来看，肿瘤学临床试验结构正持续演进，体现出业界对精准治疗及罕见病领域投入的不断加深。

在试验发起主体方面，2024年，尚未商业化的新兴生物医药公司主导了53%的肿瘤学临床试验，是十年前的两倍多；另有8%的试验由具备一定商业化能力的新兴公司主导。与此同时，大型药企的参与比例持续下滑，从2015年的60%降至2024年的28%，显示出其更倾向于通过收购方式在药物开发的后期介入，而非主导早期研发阶段。

在治疗策略方面，抗体偶联药物（ADC）凭借将毒性有效载荷精准递送至癌细胞、降低传统化疗非特异性毒性的优势，已成为实体瘤治疗的关键方向。

2024年，ADC相关实体瘤试验达到228项，成为实体瘤领域增长最快的治疗方式，而血液系统肿瘤领域的ADC试验为21项。未来，ADC研发将持续拓展新靶点、开发多样化的细胞毒载荷与分子结构，并进一步优化安全性和剂量控制。

多特异性抗体近年来在肿瘤治疗中发展迅猛，可同时结合多个靶点，通过引导免疫细胞攻击肿瘤，或调节多个信号通路发挥作用。目前，多特异性抗体已在实体瘤和血液系统肿瘤试验中分别占据10%和14%的比例，反映出该技术在多靶点、多机制治疗策略中的应用潜力不断提升。

截至目前，全球已有14款双特异性抗体获批上市，其中7款用于血液系统肿瘤，7款用于实体瘤。2024年，美国FDA批准3款实体瘤适应症的双特异性抗体上市；同年，全球启动的相关临床试验接近250项，较2019年增长256%，其中超过三分之二处于后期开发阶段，以2期试验为主。目前，该类药物的研发集中于多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤（NHL）、非小细胞肺癌和结直肠癌等适应症。同时，三特异性抗体等更复杂的多特异性抗体形式也逐步进入临床开发阶段，为精准靶向治疗带来更多可能。

放射性配体疗法（RLT）通过将放射性物质精准递送至癌细胞，同时最大限度减少对健康组织的损伤，是近年来受到不少关注的新兴治疗方式。目前已有两款RLT疗法获得FDA批准。过去十年间，共有168项RLT相关临床试验启动，其中包括75项用于前列腺癌、36项用于神经内分泌肿瘤、14项用于乳腺癌。绝大多数RLT研究集中于实体瘤，仅约4%的试验涉及血液系统肿瘤，主要聚焦于非霍奇金淋巴瘤。

与此同时，细胞与基因疗法在肿瘤治疗中也展现出增长趋势。相关临床研究在实体瘤与血液系统肿瘤中均有拓展，目前在血液系统肿瘤试验中占比已达24%。

在试验结果方面，2024年肿瘤学试验的综合成功率从2023年的4%显著提升至7%，主要受到实体瘤和非罕见癌症项目成功率提升的推动。其中，2024年实体瘤项目的成功率达11%，非罕见癌症为9%。无论是实体瘤、非罕见癌症，还是整个肿瘤领域，2024年的成功率均高于2019年。这一改善主要归因于自2019年以来1期试验的成功率普遍上升，此外实体瘤项目在3期的成功率也表现出稳步提升。

在临床试验设计方面，肿瘤学领域持续采用创新设计方案，如伞式、篮式、平台式及自适应设计等。2019年至2024年间，采用此类设计的肿瘤试验占比从28%提升至30%，2022年达到峰值，为32%。相比之下，其他治疗领域尽管也有所提升，但仍远低于肿瘤学领域，即便在2020年达到峰值时，非肿瘤研究采用创新设计的比例也仅为13%。

从新药上市情况看，2024年全球共有25款肿瘤学新活性物质（NAS）上市，使2020–2024年的年均上市数量达到26款，较2015–2019年间年均16款显著提升。其中，实体瘤领域的创新仍为主力，过去五年间共有89款实体瘤适应症的新药获批，远高于前一阶段的50款；血液系统肿瘤领域亦保持增长态势，近五年新药数为43款，前一阶段为29款。

值得注意的是，许多新药获批多种适应症，进一步扩大了潜在受益人群。总体来看，过去五年全球共批准132款肿瘤新药，占过去20年282款新药总数的47%，标志着肿瘤药物研发步入加速期。

进一步分析显示，过去五年上市的肿瘤NAS中，75%获得一项或多项孤儿药认定。2024年共有10款“first-in-class”新药获批，占当年肿瘤NAS的63%，也占过去五年的47%。85款获批肿瘤NAS中，有42款获得突破性疗法认定（BTD），其中2024年为8款。此外，2024年共有6款肿瘤NAS通过加速批准上市，占比37%，五年累计达37款，显示出具有临床潜力的新疗法持续通过快速通道获批上市。

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