5 月 15 日，NMPA 官网显示，北海康成/药明生物维拉苷酶 β-CAN103 获批上市，用于 12 岁及以上青少年和成人 I 型和 Ⅲ 型戈谢病患者的长期酶替代治疗。这也是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。CAN103（注射用维拉苷酶 β）是国内首个本土自主研发的用于治疗 I 型和 III 型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为 I 型和 III 型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103 通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。Insight 数据库显示，该药于 2021 年 8 月首次申请临床，同年 10 月首次获批临床，22 年 3 月首次公示临床，24 年 11 月 CDE 正式受理其上市申请。CAN103 的关键性临床试验（NCT05447494）于 2024 年 8 月取得积极顶线数据。这是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估每 2 周一次静脉滴注 CAN103 在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学。结果表明，该研究在 60U/kg 剂量组和 30U/kg 剂量组都成功达到了其主要疗效终点，即治疗 9 个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。所有关键次要疗效终点，即在 60U/kg 剂量组，与基线相比肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的升高也都达到了统计学显著性改善。在 30U/kg 剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显著性改善，血小板计数也较基线有所升高。较高剂量的改善效果比较低剂量更显著。而且，经 60U/kg 和 30U/kg 治疗后，戈谢病生物标志物血浆 Lyso-GL-1 水平较基线的下降都达到了统计学显著性意义，并且 60U/kg 剂量组下降得更快。在安全性方面，CAN103 的耐受性良好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件都属于轻度、与药物无关而且是一过性的。少于 10% 的受试者发生了超敏反应，但是都继续完成了 CAN103 的治疗。少于 10% 的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗 CAN103 抗体。
