截至 2023 年 10 月 31 日，共入组 35 例 R/R MCL 患者，分为不同剂量组（80 mg，n=6；160 mg，n=12；320 mg，n=14；640 mg，n=3）。最大评估剂量 640 mg，未达到最大耐受剂量。无剂量限制性毒性 (DLT) 发生，研究者选择了 160 mg 和 320 mg 剂量水平的索托克拉进行扩展队列研究。

在接受索托克拉 + 泽布替尼治疗的患者中，发生率 ≥20% 的 TEAE 包括中性粒细胞减少症、挫伤、血小板减少症和腹泻。中性粒细胞减少症是最常见的 ≥3 级 TEAE。未发生实验室或临床 TLS 病例，也未报告心房或心室颤动病例。

27 例疗效可评估患者中，ORR 为 85%，其中 18 例完全缓解（CR；67%）。剂量扩展组中疗效可评估患者中，320 mg 组的 CR 率为 91%（10/11）、 ORR 为 91%（10/11）；160 mg 组的 CR 率为 44%（4/9）、ORR 为 88%（8/9）。达到 CR 的中位时间为 6.4 个月。在 2 例既往 BTK 抑制剂治疗进展的疗效可评估患者中，观察到 1 例 CR 和 1 例 PD。

综合来看，研究认为索托克拉 + 泽布替尼治疗 R/R MCL 的疗效显著，且疗效持久。

根据百济神州最近发布的 Q1 财报，索托克拉用于治疗 R/R MCL 的 Ⅱ 期临床试验预计将进行数据读出。索托克拉用于治疗 R/R MCL 的 Ⅲ 期 CELESTIAL 试验（BGB-11417-302）已完成首例受试者入组。

Insight 数据库显示，全球范围内目前仅有一款 BCL-2 抑制剂获批上市，即艾伯维的维奈克拉，该药已获批用于治疗 CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）、MCL。2024 年，该药的销售额已达到 25.83 亿美元。