BrainChild Bio公司今日宣布，在研自体B7‑H3靶向CAR-T细胞疗法BCB‑276已获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗难治性儿童弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）。

这一FDA认定基于1期临床试验BrainChild‑03中观察到BCB‑276治疗脑瘤患者的总生存获益，该研究由BrainChild Bio的学术合作伙伴西雅图儿童医院开展，于近期发表于Nature Medicine。对于所有接受治疗的患者（n=21），从首次CAR-T细胞输注起的中位总生存期为10.7个月；从确诊起的中位总生存期为19.8个月。其中有3例患者从确诊至今仍存活，随访时间分别为44个月、45个月和52个月。

BrainChild Bio正准备启动关键性2期临床试验，以支持向FDA提交BCB‑276的生物制品许可申请（BLA），用于治疗儿童及青少年DIPG患者。