当地时间 4 月 8 日，荣昌生物在美国神经病学学会（AAN）年会上以「最新突破性研究」口头报告形式公布了泰它西普（Telitacicept，RC18，商品名：泰爱®）用于治疗全身型重症肌无力（gMG）Ⅲ 期研究结果。

数据显示，在已完成全身型重症肌无力 Ⅲ 期临床研究的药物中，泰它西普的 MG-ADL 应答率数据最高，有望改写该疾病领域的全球治疗格局。

这是一项在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，由北京医院殷剑教授牵头。研究共纳入 114 例基线 MG-ADL 评分 ≥6 分、QMG 评分 ≥8 分的 gMG 患者，其中泰它西普组与安慰剂组各 57 例，研究分为 24 周双盲治疗期及后续开放标签扩展期，此次公布的是双盲期结果。

• 泰它西普治疗 4 周起，相比安慰剂，MG-ADL 和 QMG 评分明显改善。

• 泰它西普治疗 24 周，MG-ADL 评分较基线降低 5.74 分，安慰剂组降低 0.91 分；MG-ADL 评分改善≥3 分的患者比例高达 98.1%，远高于安慰剂组的 12%。MG-ADL 评估 MG 患者的症状对日常生活质量的影响，侧重患者主观体验和日常功能。以上数据表明患者接受泰它西普治疗后，具有显著的临床意义的改善。

• 泰它西普治疗 24 周，QMG 评分较基线降低 8.66 分，安慰剂组降低 2.27 分；QMG 评分改善≥5 分的患者比例达 87%，远高于安慰剂组的 16%。QMG 评估患者全身肌群肌力和耐力，侧重客观测量。泰它西普的数据表明患者在接受治疗后，病情显著减轻。

• 持续改善趋势：随时间推移，泰它西普组 MG-ADL 和 QMG 评分持续下降，第 24 周改善幅度达峰值。

泰它西普治疗期间整体安全耐受，总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，感染类 AE 发生率低于安慰剂组（45.6% vs 59.6%）。

此次公布的「最佳」数据首次证实了 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普在 gMG 治疗中的卓越疗效。目前，泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的上市申请已于 2024 年 10 月获 CDE 受理，预计于今年二季度获批在国内上市。

荣昌生物正在推进泰它西普治疗 gMG 的全球多中心 Ⅲ 期试验，旨在验证泰它西普在更广泛人群中的疗效与安全性。