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渐冻症!神济昌华全球首创基因治疗药物获美国FDA临床研究许可
发布时间: 2025-03-25     来源: 求实药社

2025年3月21日,神济昌华(北京)生物科技有限公司(简称"神济昌华")自主研发的全球首款(First-in-Class)以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验申请(IND)许可,适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称"渐冻症")。此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段,系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效,实现从基础研究向临床转化的关键跨越。

 

ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病,患者逐渐丧失运动、吞咽及呼吸等功能,中位生存期仅为3-5年。ALS作为成年人最常见的运动神经元疾病之一,目前全球尚无治愈手段,现有疗法仅能有限延缓疾病进展。神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现,聚焦ALS致病机制研究,成功开发出具有全球知识产权的基因治疗药物SNUG01,为患者带来全新治疗希望。

SNUG01以重组腺相关病毒9型(rAAV9)为载体,通过鞘内注射(IT)的方式,将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。

在临床前动物研究中,SNUG01表现出显著的神经元保护作用;此前在由北京大学第三医院牵头的研究者发起的临床研究中,SNUG01展现出良好的安全耐受性,在疗效指标及生物标志物方面看到了令人兴奋的积极信号,完善了从靶点发现、临床前再到人体数据的验证链条。与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物相比,SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型,特别是为90%无药可治的散发型患者提供了潜在的治疗选项。

神济昌华将与全球科研及医疗伙伴携手,持续推进国际多中心临床试验的开展,加速验证这一突破性疗法的临床价值,共同迈向改写渐冻症治疗格局的新征程。

 

 

关于神济昌华

 

 

神济昌华(北京)生物科技有限公司(英文名“SineuGene”,简称“神济昌华”)成立于2021年底,是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台,最大程度还原了疾病特征,以寻找更可靠的创新药物靶点;建立了中枢神经系统AAV筛选平台,开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型;建立了从靶点筛选、序列设计优化,到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达和编辑,以及小核酸介导基因表达调控等技术手段,公司布局了多个产品研发管线,致力于攻克肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脑卒中(Stroke)、帕金森病(PD)、阿尔兹海默症(AD)、脊髓小脑共济失调3型(SCA3)、亨廷顿舞蹈症(HD)、自闭症(ASD)等神经系统疾病。目前,神济昌华针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的首研管线SNUG01已在北京大学第三医院启动研究者发起的临床研究(IIT);并于2025年3月21日正式获得FDA批准,进入注册临床阶段。

 

神济昌华创始团队均具清华大学背景,组建了兼具科研、产业与管理经验的核心团队,三年内成功构建起分阶段概念验证的完整新药研发链条。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历,毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所(NIBS)、德国汉诺威医科大学等海内外知名院校及科研机构,在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC,到注册申报、医学及临床运营等模块化平台,支持药物全流程开发。

 

神济昌华的愿景是为全球神经系统疾病患者提供高效安全的基因治疗方案。

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