诺华脊髓性肌萎缩！基因疗法III期临床结果公布 - 四川省医药保化品质量管理协会

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诺华脊髓性肌萎缩！基因疗法III期临床结果公布
发布时间: 2025-03-24 来源: 求实药社

3月19日（当地时间），诺华（Novartis）宣布其在研的鞘内注射Onasemnogene Abeparvovec(索伐瑞韦、Oav101 IT)在2-18岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期临床研究（STEER）积极结果：Oav101组主要终点汉默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE，评估SMA患者的粗大运动功能的金标准）评分改善2.39分，而假注射组则为0.51分，组间差异1.88分（p=0.0074）。

诺华称将在2025年第1季度向监管机构递交申请。

STEER研究为评估Oav101 IT在2-18岁初治的可以坐立但无法独自行走的2型SMA患者中与假注射对照组相比的有效性和安全性的随机、双盲、假注射对照的III期临床研究。

研究疗效为52周时通过经验证的专门用于评估SMA患者运动能力和疾病进展的HFMSE评分评估的结果，次要目标包括安全性和适用RULM（更新的上肢模块）评分得到的有效性。

本次公布结果如下：

	Oav1011组（n=75）	假注射组（n=51）	组间差异
HFMSE评分改善	2.39	0.51	1.88（p=0.0074）

所有次要终点虽无统计学显著性，但结果同样有利于Oav 1011组。

安全性方面，安全性特征符合预期，两组间的整体AE和SAE发生率相近，最常见的AE有上呼吸道感染、发热、呕吐。

Onasemnogene Abeparvovec(Oav101 IT)是用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法,也是唯一一种旨在通过替换缺失或不起作用的SMN1基因的功能来直接解决疾病的遗传根源的SMA治疗方法，通过单次一次性静脉输注持续表达SMN蛋白来阻止疾病进展。

2020年5月，Oav101 IT获得EMA批准，商品名：Zolgensma/索伐瑞韦，规格：2-10^13vg/ml，输注用溶液，适应症：SMN1基因双等位突变5q SMA患者和临床诊断的1型SMA、或SMN1基因双等位突变5q和最多3copySMN2基因的SMA患者。

中国方面，2021-2023年间，诺华向中国CDE递交了1项临床试验申请和2项补充申请，临床试验申请还被CDE授予突破性疗法认证。同时还开展两项临床试验。

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