3月18日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《2024年度药品审评报告》（以下简称《报告》），记录了中国药品审评审批制度改革的阶段性成果，也映射出医药产业与民生需求之间的深度互动。

2024年全年批准48个1类创新药，这些药物覆盖肿瘤、神经系统疾病、抗感染等近20个治疗领域，既有“救命药”，也有“急需药”，更有“罕见药”。透过这份报告，我们可以清晰看到中国医药创新的三大趋势：政策改革的制度红利释放、重点领域的技术突破加速，以及“以患者为中心”的审评理念深化。这些趋势背后，既有行业的蓬勃活力，也有亟待解决的挑战。

图源：CDE官网

一、政策红利：审批开通“绿色通道”

中国药品审评审批制度的改革，一直是医药行业发展的核心驱动力。自2020年《药品注册管理办法》实施以来，“优先审评”、“附条件批准”、“突破性治疗”等加速通道的建立，彻底改变了以往“排队等批”的局面。2024年，这一改革成效进一步凸显：优先审评审批程序批准了74个品种，同比增加29%；突破性治疗药物程序申请中，抗肿瘤药物占比高达42.54%。更直观的是，原本需要200个工作日的审评流程，通过优先程序缩短至130天，几乎“砍半”，这种速度的提升，本质上是对“临床急需”需求的精准回应。

以抗肿瘤药物为例，其占优先审评品种的绝对优势（42.54%），不仅是因为肿瘤患者群体庞大，更因为这类疾病治疗存在紧迫性。过去，一款进口抗癌药从国外上市到进入中国，平均需要5年以上时间，而如今通过“境外已上市境内未上市药品”快速通道，仅2024年就有89个品种获批，其中64个是首次进入中国市场。这意味着，中国患者与国际先进疗法的时间差正在快速缩小。

不过，速度的提升并未牺牲安全性。《报告》特别提到，2024年有9项附条件批准的适应症完成确证性研究，转为常规批准。这显示监管部门在加速审评的同时，仍坚持风险可控的底线。

二、技术突破：抗肿瘤领跑，罕见病与儿科用药明显变好

《报告》中，抗肿瘤药物毫无悬念地成为“C位”——不仅在创新药中占比最高，也是突破性治疗和优先审评的绝 对主力。这背后既有市场需求驱动（中国每年新发癌症病例超400万），也得益于靶向治疗、免疫疗法等技术的成熟。例如，默沙东的Welireg（belzutifan）作为首个针对VHL遗传病相关肿瘤的药物，2024年在中国获批上市，为罕见肿瘤治疗提供新的选择。这类药物的涌现，标志着中国创新药研发从“仿制跟随”向“源头创新”的跨越。

罕见病和儿童用药逐步呈现新突破。2024年，罕见病用药批准55个品种，儿童用药106个品种，其中20个通过优先审评加速上市。这两大领域长期面临“无药可用”的困境：全球7000多种罕见病中，仅5%有药可治；儿童用药则因研发成本高、临床试验难，长期依赖成人剂量调整。此次《报告》显示，政策倾斜（如优先审评）和技术创新（如基因疗法）的双重推动下，这些“小众需求”正在被看见。例如，治疗MCT8缺乏症的Emcitate（tiratricol）在欧洲获批后，中国也在加快类似药物的审评。不过，如何确保这些高价罕见病药物进入医保或商业保险体系，仍是后续需要解决的难题。

三、产业升级：从“数量增长”到“质量跃迁”

中国医药产业的升级轨迹，在《报告》中体现得尤为清晰。一方面，研发投入持续加码：2024年药审中心受理的注册申请达19563件，同比增长5.73%，其中新药临床试验申请（IND）3073件，验证性临床试验申请247件，均呈上升趋势。另一方面，研发方向更趋多元化。例如，中药领域批准了14个新药上市申请，古代经典名方复方制剂占比显著提升；生物制品中，基因治疗、细胞治疗等前沿技术占比增加，如辉瑞的血友病B基因疗法Beqvez在欧美获批后，国内类似管线也在加速推进。

国际化接轨成为关键词。《报告》提到，中国已全面实施71个ICH（国际人用药品注册技术协调会）指导原则，审评标准与欧美日趋同。这不仅有助于国内药企“出海”，也吸引跨国药企将中国纳入全球同步研发体系。例如，阿尔茨海默病新药Leqembi（lecanemab）在欧美获批后，中国也快速推进相关临床试验。

四、民生温度：从“有药可用”到“用得起、用得好”

《报告》中，短缺药供应保障（全年批准117件）、儿童用药适应症扩展（35个品种）等数据，体现了政策对民生痛点的回应。但“批准上市”只是第一步，如何让新药真正惠及患者，仍要多方面考虑。

1、可及性：高价创新药如何进入医保？2024年医保谈判中，多个抗癌药大幅降价，但罕见病药物因患者基数小、成本高，仍面临准入难题。例如，治疗PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）的Fabhalta（iptacopan）在欧洲获批后，其国内定价策略将直接影响患者获得感。

2、可负担性：商业保险、社会救助等支付体系需进一步完善。例如，基因疗法Beqvez一次治疗费用可能高达数百万，仅靠医保难以覆盖，需探索分期支付、疗效挂钩等创新支付模式。

3、合理性：避免滥用新药，需加强临床用药指导和患者教育。例如，阿尔茨海默病新药Leqembi虽能延缓病程，但需严格筛查适用患者，并监测脑水肿等副作用。

结语：创新药的“加速度”，也是民生的“幸福度

《报告》描绘的图景令人振奋，但也需冷静思考。中国医药创新仍面临“冷热不均”的问题：热门赛道（如肿瘤）扎堆，冷门领域（如抗生素、精神疾病）投入不足。例如，2024年EMA批准的药物中，感染类药物仅4种，而中国同样面临抗菌药研发动力不足的挑战。此外，中药现代化虽取得进展，但如何用国际认可的证据证明疗效，仍是难点。

48个1类创新药的批准，不仅是数字的增长，更是中国医药产业逐步跃升的缩影，中国医药创新的故事，正在书写更温暖的篇章。创新药的价值，也不止体现在实验室的论文或财报的数字，更在于患者床头的一粒药、一次注射、一线生机。唯有让创新“既有速度又有温度”，才能实现“健康中国”的真正愿景。