SI-6603是一种用于治疗与腰椎间盘突出相关的坐骨神经痛的在研药物，其活性成分为condoliase，能够特异性地降解糖胺聚糖（GAG），而GAG是髓核的主要成分。该药物通过单次、直接椎间盘内注射给药，通过减轻神经根压迫从而减轻疼痛。SI-6603已在日本获批上市，商品名为Hernicore。

2024年5月，美国FDA接受了SI-6603的生物制品许可申请（BLA），用于治疗因LDH引起的根性腿痛。3期临床研究结果显示，接受一剂SI-6603注射的LDH患者最严重腿痛获得显著改善。在试验中，LDH患者被随机分配接受单次椎间盘内注射SI-6603或模拟注射，随后进行52周的观察。修正意向治疗（mITT）人群包括341名参与者（SI-6603组169人；模拟注射组172人）。研究达到了其主要终点，显示第13周最严重腿痛的改善显著优于模拟注射组（最小二乘均值[LSM]差异：-7.5；p=0.0263），并在第4周（-6.0；p=0.0418）和第6周（-7.4；p=0.0146）就已显示出显著差异。

2025年1月10日，美国FDA咨询委员会以8票赞成、4票反对的结果，支持SI-6603用于治疗成人LDH引起的根性腿痛。

活性成分：Revakinagene taroretcel

适应症：2型黄斑毛细管扩张症（MacTel）

公司名称：Neurotech Pharmaceuticals

Revakinagene taroretcel（NT-501）是一款细胞疗法，基于Neurotech Pharmaceuticals独特的封装细胞疗法（encapsulated cell therapy，ECT）平台构建而成。它将表达睫状神经营养因子（CNTF）的同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞封装在微小的移植物中，这些移植物在植入到眼睛中后可以持续释放CNTF，从而延缓视网膜退化，潜在改善患者的长期视力。移植物具有通透性的外膜在允许营养物质进入和CNTF释放的同时，保护移植细胞不受到宿主免疫系统的攻击，确保它们的长期存活和功能。

2024年6月，Neurotech Pharmaceuticals宣布，其为revakinagene taroretcel递交的BLA已获得美国FDA授予的优先审评资格，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症。Revakinagene taroretcel在两项3期临床试验中已经获得积极结果，显著降低了2型MacTel患者的疾病进展速度。

活性成分：Rivoceranib、Camrelizumab

适应症：肝细胞癌

公司名称：Elevar Therapeutics，恒瑞医药

Rivoceranib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是血管内皮生长因子受体2（VEGFR-2）的强效抑制剂，VEGFR-2是肿瘤血管生成的主要途径。VEGFR-2抑制是一种经过临床验证限制肿瘤生长和疾病进展的方法。Rivoceranib正开发作为单药疗法以及与化疗和免疫治疗联合以治疗各种实体瘤适应症。Camrelizumab是一种靶向PD-1的人源化单克隆抗体，由恒瑞医药所开发。2023年10月，Elevar从恒瑞医药获得了camrelizumab的全球（大中华地区和韩国除外）商业化许可。

2024年10月，Elevar Therapeutics宣布美国FDA已接受其重新提交的新药申请（NDA），寻求批准该公司与恒瑞医药联合开发的在研药物rivoceranib与camrelizumab（SHR-1210）联用，一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌。FDA预计在2025年3月20日之前完成审评。同时，恒瑞医药也重新向美国FDA提交了camrelizumab联合rivoceranib用于不可切除或转移性肝细胞癌患者一线治疗的BLA，并得到正式受理。

根据3期临床研究（CARES-310研究）的结果，rivoceranib与camrelizumab组合一线治疗晚期不可切除或转移性肝细胞癌具有显著的生存获益和可耐受的安全性。中位无进展生存期（mPFS）为5.6个月，将疾病进展及死亡风险降低48.0%，中位总生存期（mOS）为22.1个月，死亡风险显著降低38%。此外，联合治疗组客观缓解率（ORR）为25.4%（RECIST v1.1标准），中位至缓解时间（mTTR）为1.9个月，中位缓解持续时间（mDoR）14.8个月，可为更多肝癌患者带来肿瘤缓解和手术切除的可能性。安全性方面，该组合疗法整体未出现新的不良事件信号，安全性可控，耐受性良好。2023年7月，CARES-310研究期中数据发表于《柳叶刀》主刊。

活性成分：Gepotidacin

适应症：尿路感染

公司名称：GSK

Gepotidacin是一款具有全新作用机制的抗生素，它可以口服，并具有双重作用机制，能同时选择性地结合并抑制DNA促旋酶和DNA拓扑异构酶IV，从而诱发在复制进程的DNA发生单链断裂，进而达到杀死病原体的目的。

2024年10月，美国FDA接受了gepotidacin的NDA，用于治疗患有单纯性尿路感染（uUTI，也称为急性膀胱炎）成年或青少年（≥12岁）女性患者，患者体重须≥40公斤。FDA同时授予该申请优先审评资格，并预计在2025年3月26日前完成审评。根据新闻稿，若获批，gepotidacin将成为20多年来首个用于治疗uUTI的新型口服抗生素药物。

该新药申请得到了关键性3期EAGLE-2和EAGLE-3试验积极结果的支持。在这些研究中，与目前uUTI标准疗法nitrofurantoin抗生素相比，gepotidacin在治疗确诊的uUTI成年与青少年女性患者中展现非劣效性，这些患者已知对nitrofurantoin应答。