根据公开资料统计，2024年全年获得FDA突破性疗法认定的新药中，至少有6款由中国公司研发（不完全统计，且不包括仅引进中国开发权益的产品），其中4款用于治疗癌症。

突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）是美国FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，主要适用于治疗严重或危及生命的疾病的突破性创新药。突破性疗法认定强调对现有疗法在临床安全性和疗效方面的突破性，需在临床上展现出突出优势和突破，获得这一认定意味着FDA对其治疗潜力的认可，有望加快研发进程。

本文将根据公开资料梳理这6款新药的研发进展，看看它们在临床上的突破性，以及有望为哪些疾病患者带来希望。

迪哲医药：舒沃替尼

作用机制：EGFR-TKI

适应症：非小细胞肺癌

2024年4月，迪哲医药宣布，FDA授予其自主研发的新型肺癌靶向药舒沃替尼片突破性疗法认定，用于一线治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（exon20ins）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。早前，该产品二线/后线治疗EGFR exon20ins NSCLC的适应症也已被FDA授予突破性疗法认定。

舒沃替尼片是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR-TKI，已经在中国获批用于经治EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC。迪哲医药还正在推进舒沃替尼在美国的上市流程，该产品的新药上市申请已经于2025年1月被FDA授予优先审评资格，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，且经FDA批准的试剂盒检测确认存在exon20ins的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

乐普生物：维贝柯妥塔单抗

作用机制：EGFR靶向抗体偶联药物（ADC）

适应症：鼻咽癌

2024年8月，乐普生物宣布其靶向EGFR的ADC维贝柯妥塔单抗（MRG003）获得FDA突破性疗法认定，用于治疗复发性或转移性鼻咽癌（R/M NPC）。目前，维贝柯妥塔单抗已在中国申报上市，并被NMPA纳入优先审评和突破性治疗品种，用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。

MRG003由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。该药的分子设计使其有潜力扩展至包含更广泛的EGFR过度表达的癌症类型，并且有潜力克服因常见突变导致的多种不同类型耐药。该产品联合PD-1抑制剂普特利单抗治疗EGFR阳性实体瘤患者的1/2期临床研究结果显示，9名可评估的接受PD-1加铂类化疗的一线治疗后EGFR阳性鼻咽癌患者中，客观缓解率（ORR）为77.8%，疾病控制率（DCR）为100%。

翰森制药、GSK：HS-20093

作用机制：B7-H3靶向ADC

适应症：小细胞肺癌

2024年8月，翰森制药和葛兰素史克（GSK）宣布，FDA授予HS-20093 （GSK5764227）突破性疗法认定，用于治疗在含铂化疗期间或之后进展的复发或难治性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。HS-20093是一款B7-H3靶向ADC，由全人源化的B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成。翰森制药此前与GSK订立一项超17亿美元的独家许可协议，授予GSK全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门及台湾地区），以开发、生产及商业化该产品。

根据翰森制药此前新闻稿介绍，本次FDA突破性疗法的认定得到了1期ARTEMIS-001首次人体临床试验的数据支持。根据研究人员在2024年世界肺癌大会（WCLC）上公布的结果，针对ES-SCLC患者队列，HS-20093在8.0mg/kg和10.0mg/kg剂量组的DCR分别为80.6%和95.5%。目前，HS-20093已经进入针对复发性小细胞肺癌的国际多中心3期临床研究阶段（ARTEMIS-008）。

先声药业、宁丹新药：依达拉奉右莰醇舌下片

作用机制：脑细胞保护剂

适应症：急性缺血性脑卒中（AIS）

2024年9月，先声药业宣布与宁丹新药合作开发的先必新舌下片（依达拉奉右莰醇舌下片）获FDA突破性疗法认定，用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。依达拉奉右莰醇舌下片是一种脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇两种活性成分，具有抗氧化、抗炎和协同增效作用。2024年12月，该疗法在中国获批上市，用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。

根据先声药业新闻稿，本次突破性疗法认定是基于依达拉奉右莰醇舌下片在前期临床研究中展现的显著疗效指标改善。一项在中国进行的治疗AIS多中心3期临床研究数据显示，相较于安慰剂，该舌下片显著改善AIS患者治疗后神经功能恢复及独立生活能力，达到预期疗效终点，且安全性良好。

华辉安健：立贝韦塔单抗

作用机制：乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区靶向中和抗体

适应症：慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染

2024年11月，华辉安健宣布其立贝韦塔单抗（HH-003）获得了FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗慢性HDV感染。立贝韦塔单抗是华辉安健公司开发的靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体。它通过特异性结合HBV/HDV表面的PreS1区域，阻断HBV、HDV和其受体NTCP的结合从而阻止病毒进入肝细胞，中和病毒的感染。该疗法目前已在中国申报上市，并被NMPA纳入优先审评，适应症为慢性HDV感染。

华辉安健此前在美国肝病研究学会2022年会上公布了HH-003首次在慢性乙肝病毒（HBV）感染者中的1b期临床试验数据。研究表明，HH-003在研究中展现出了良好的安全性和抗病毒活性。在免疫清除组受试者中，经HH-003每两周一次静脉注射，共三次给药后，明确观察到了HBV DNA及乙肝表面抗原的下降。