截至12月19日，FDA旗下的药物评价和研究中心（CDER）已经批准了48款新药，而生物制品评价和研究中心（CBER）批准的基因疗法、细胞疗法、疫苗的数量达到10款。CDER批准新药中小分子药物占比约60%。近5年来，多肽和核酸类药物在获批新药中的占比平均约为10%，显示这一治疗模式也成为新药的重要来源。今年在这篇文章中，我们将总结今年FDA批准的创新疗法。

截至12月19日，FDA旗下的CDER共批准了48款新药，维持在较高水平。获批新药治疗的疾病多样，其中，治疗罕见疾病和癌症的新药总数名列前茅。在抗感染和中枢神经系统疾病领域也有多款新药获批。

对CDER批准新药的治疗模式分析显示，小分子药物占比达到约60%，显示出其蓬勃的生命力。近5年来，多肽和核酸类药物在获批新药中的占比平均约为10%，显示这一治疗模式也成为新药的重要来源。

在获批的小分子药物中，具有独特作用机制的“first-in-class”疗法，和获得FDA突破性疗法认定的药物占比均超过40%，显示了这一领域的不断创新。其中，8款药物为获得突破性疗法认定的“first-in-class”药物，它们不但具有独特的作用机制，而且与以往疗法相比，给患者带来了显著疗效改善。

随着多肽和核酸类药物开发技术的日渐成熟，这类治疗模式在FDA批准的新药中占比近年来平均达到10%。2024年获批的核酸类药物包括首款端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）。它通过靶向并与端粒酶的RNA模板结合，抑制端粒酶的活性。在今年6月获得FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者。

多肽类药物面临的一个重要挑战是多肽在人体内容易被降解，难于维持其疗效。然而随着多肽修饰技术的进步，多肽类药物的半衰期越来越长，给患者带来了治疗负担更小的长效疗法。今年获批的Yorvipath是一款长效甲状旁腺激素前药，它将甲状旁腺激素前药与聚乙二醇载体连接，以控制激素在体内的释放。它在今年8月获得FDA批准，成为首款治疗成人甲状旁腺功能减退的药物。

今年CDER批准的创新疗法中，超过65%源于生物技术公司，达到近5年来的新高。这也与产业近年来的分析一致，表明生物技术公司已成为重要创新来源。近年来，更多中小型生物技术公司有意愿推动创新疗法开发直至获批上市，而赋能平台公司的助力，也让这一策略的可行性大幅度提高。

2024年，CBER批准了8款细胞和基因疗法，总数创历史新高。最近3年，CBER批准了20款细胞和基因疗法，凸显了该治疗类型的迅猛发展。

这些疗法不但代表着技术创新，也为多种类型疾病患者带来首款获批疗法。

Amtagvi（lifileucel）：

2024年2月16日，美国FDA加速批准Iovance Biotherapeutics的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifileucel），用于治疗晚期黑色素瘤。Amtagvi是首款获批的TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。

Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）：

2024年3月18日，FDA批准由Orchard Therapeutics所开发的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel）上市，用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。这是FDA批准用以治疗这项罕见遗传疾病的首个基因疗法。

Tecelra（afamitresgene autoleucel）：

2024年8月1日，FDA批准Adaptimune Therapeutics公司的工程化T细胞疗法Tecelra（afami-cel）上市，用以治疗既往接受过化疗的某些HLA类型的晚期MAGE-A4+滑膜肉瘤成人患者。Tecelra为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

Kebilidi （eladocagene exuparvovec）：

2024年11月13日，FDA加速批准PTC Therapeutics公司开发的基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。

Ryoncil（remestemcel）：

2024年12月18日，FDA批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新闻稿指出，这是首个FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。

此外，FDA批准了Moderna公司的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Mresvia，这是mRNA疫苗首次获批用于预防COVID-19之外的疾病，显示了mRNA技术的广泛潜力。

Anktiva：治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的“first-in-class”IL-15受体激动剂

Anktiva由ImmunityBio旗下Altor BioScience开发，由与IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白结合的IL-15突变体（IL-15N72D）组成。与天然IL-15相比，Anktiva在患者体内具有更优的药代动力学特性，且能在淋巴组织中存在更长时间，表现出增强的抗肿瘤活性。它在今年4月获得FDA批准，用于治疗与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的NMIBC成年患者。在临床试验中，接受Anktiva治疗的这类患者完全缓解率达62%。

Attruby（acoramidis）：首个在药物标签上标注可几乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的获批产品

今年11月，FDA批准BridgeBio Pharma公司开发的Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。

新闻稿指出，Attruby是首个在药物标签上标注可几乎完全稳定TTR蛋白的获批产品。该药物的设计旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。在3期临床试验中，接受治疗第30个月时，与安慰剂相比，Attruby组患者的全因死亡和反复发生的心血管相关住院事件减少了42%。

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