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CDE：2个罕见病药物研发指导原则（征求意见）
发布时间: 2024-10-14 来源: 蒲公英Ouryao

来源：CDE 编辑：wangxinglai2004 水晶

近日，CDE公开征求两个罕见病药物征求意见稿：

《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》和《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。

10月12日，CDE公开征求《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见。

指导原则主体内容包括五个章节，分别为“前言”、“一般考虑”、“研究设计的基本考虑”、“常见分子类型药物的临床药理学研究考虑”、“沟通交流”。

10月10日，CDE公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》，征求意见为期1个月。

1、本指导原则旨在阐述定量药理学研究在罕见病药物研发中的价值、应用场景和一般考虑等问题，指导在罕见病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，为整体研发策略和新药评价提供科学依据。

2、本指导原则在前期调研的基础上，结合国内外相关技术指导原则和技术要求，明确了模型引导罕见病药物研发的总体考虑、阐述定量药理学在罕见病药物研发的应用场景、建模与模拟方法、不同分子类型治疗药物的研究考虑、以及与监管机构的沟通交流等。

3、基于罕见病自身的种族特性，在评估罕见病药物的种族敏感性问题时，应更为关注疾病的种族敏感性问题，对中国与非中国人群的体内暴露、疗效和安全性进行一致性和差异性分析。

4、非临床研究数据包括但不限于基因、分子、细胞、类器官、器官芯片、动物研究数据等。

《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》

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