日前,Ascendis Pharma宣布已向美国FDA提交其药品Skytrofa(lonapegsomatropin,又名TransCon hGH)的补充生物制品许可申请(sBLA),用于治疗患有生长激素缺乏症(GHD)的成人患者。
生长激素缺乏症是一种严重的罕见病,以身材矮小和代谢并发症为特征。在成人GHD患者中,垂体不能产生足够的生长激素,其症状和发病率包括中心肥胖、代谢综合征、骨密度下降、血脂水平改变、疲劳、全身无力、肌肉张力缺乏以及心理症状,如认知障碍、社交孤立、缺乏动力和抑郁。
此次sBLA的提交主要基于foresiGHt试验的结果,这是一项随机、双盲、平行组、安慰剂和活性药物人生长激素(hGH)对照的开放标签3期试验。该试验比较了每周一次TransCon hGH与每周一次安慰剂和每日一次活性对照药物在GHD成人患者中的疗效和安全性。该试验招募了259名年龄在23岁至80岁之间的GHD成人患者,按1:1:1的比例随机分组,根据年龄和口服雌激素摄入量评估,接受固定剂量的TransCon hGH、安慰剂或活性对照药物的治疗。TransCon hGH组和活性对照药物组患者每周接受的hGH剂量大致相同。
分析显示,TransCon hGH在第38周时达成试验主要和关键次要疗效终点的优越性。与安慰剂组相比,接受TransCon hGH治疗的患者在第38周时躯干脂肪较基线显著减少,全身瘦肉量增加。TransCon hGH总体上是安全且耐受性良好的,没有因研究药物而停药的情况,且其安全性和耐受性与活性对照药物相当。
TransCon hGH是一款基于TransCon技术研发的每周给药一次、注射用人生长激素,旨在持续释放活性、未修饰的生长激素。患者从每天注射转换到每周注射,可将每年注射天数减少高达86%。TransCon hGH已分别被美国FDA和欧盟批准以Skytrofa为商品名上市,用于治疗GHD儿童和青少年。此前,维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)获得Ascendis公司授权,拥有TransCon hGH在大中华区的独家开发、生产和商业化权益。该疗法在中国开展的3期临床试验达到了主要终点——治疗52周后,患者的年化生长速率为10.66厘米/年,与每天注射的生长激素相比达成非劣效性。中国国家药监局(NMPA)已受理维昇药业所递交该疗法的上市许可申请。
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