DCCR是一种含有二氮嗪胆碱的创新专有缓释剂型，每日口服一次。DCCR开发项目的数据支持来自五项在健康志愿者中完成的1期临床研究和3项完成的2期临床研究，其中一项是在PWS患者中进行的。在PWS的3期临床开发项目中，DCCR在解决PWS的标志性症状暴食症以及其他几种症状（如攻击性/破坏性行为、脂肪质量和其他代谢参数）方面显示出可喜的效果。

别构AKT抑制剂概念验证临床试验获积极结果

Vaderis Therapeutics公司今日宣布，在研别构AKT抑制剂VAD044在治疗遗传性出血性毛细血管扩张症（Hereditary Haemorrhagic Telangiectasia，HHT）患者的随机双盲、安慰剂对照概念验证（POC）临床试验中取得了积极结果

在这项双盲对照试验中，75名来自美国和欧洲的患者被随机分配接受安慰剂、30 mg或40 mg的VAD044治疗，为期12周。安全性是主要终点，VAD044在脱靶不良事件（AEs）的发生频率和严重程度上与安慰剂相似。与AKT通路抑制相关的不良事件大多为轻度、短暂并可在研究期间解决。

几乎所有HHT患者都遭受不可预测、频繁且使人衰弱的鼻出血，这被认为是衡量整体HHT疾病活动和疾病负担的关键指标。在本研究中，VAD044在HHT的次要和探索性疗效终点上表现出剂量依赖性应答，包括关键的鼻出血终点。在12周治疗期结束时，接受40 mg剂量的患者在鼻出血频率、持续时间和无鼻出血天数方面均有临床意义的改善。

为癌症患者发现靶向治疗选择，FDA批准Illumina癌症生物标志物检测

Illumina公司今天宣布，其体外诊断（IVD）产品TruSight Oncology（TSO）Comprehensive检测获得美国FDA的批准，并获得了首批两项伴随诊断（CDx）适应症的批准。该检测可分析超过500个基因，以对患者的实体瘤进行全面分析，从而提高识别免疫肿瘤学生物标志物或临床可操作性生物标志物的可能性，这些标志物可以用于指导靶向治疗的选择或帮助临床试验患者入组。