强生（Johnson & Johnson）今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准其小分子抑制剂Balversa（erdafitinib）作为每日一次口服单药疗法，用于治疗患有不可切除或转移性尿路上皮癌（mUC）的成人患者，这些患者具有成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因变异，并且之前接受过至少一线PD-1/PD-L1抑制剂的治疗。根据新闻稿，这是欧盟批准用于治疗带有FGFR3变异mUC成人患者的首个泛FGFR激酶抑制剂。

这一批准主要是基于临床3期试验THOR的积极结果。该试验是一个随机、开放标签、多中心的研究，入组的mUC患者带有特定的FGFR遗传变异，且在接受一线或二线治疗期间或之后发生疾病进展。THOR试验结果显示，用于二线治疗时，对比化疗，在之前接受过PD-1或者PD-L1抑制剂治疗的患者中，Balversa改善患者的总生存期，并降低其死亡风险达36%。接受Balversa治疗患者的中位生存期比接受化疗的患者长4个月（HR：0.64；95% CI：0.47–0.88；P=0.0050）。

Balversa相关的常见不良反应包括磷酸盐升高、指甲疾病、口腔炎、腹泻等。

Balversa是一款每日一次口服的FGFR激酶抑制剂。大约有20%的mUC患者携带FGFR基因变异，Balversa通过抑制FGFR而达到治疗效果。该疗法于2018年获得FDA的突破性疗法认定（BTD），并在2019年4月获得FDA加速批准。