1、百济神州：注射用BGB-B3227

作用机制：靶向MUC1/CD16双抗

适应症：肿瘤

8月13日，百济神州的注射用BGB-B3227的临床试验申请（IND）获CDE受理。BGB-B3227是一款靶向MUC1/CD16双抗，被开发用于探索肺癌、胃癌和胆管癌的治疗。MUC1在多种人类上皮恶性肿瘤中过度表达，包括乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌和结肠癌等等，而CD16是免疫球蛋白Fcγ受体家族的重要成员，在自然杀伤细胞（NK细胞）介导的免疫应答中发挥着核心作用。该双抗的差异化优势在于更高的CD16a亲和力。

2、恒赛生物：KSD-101注射液

作用机制：树突细胞疫苗

适应症: 血液肿瘤

8月13日，恒赛生物的KSD-101注射液的IND获CDE受理。KSD-101一款负载EB病毒相关类肿瘤复合抗原的人单核细胞来源自体DC疫苗，通过细胞因子诱导单核细胞转化为树突细胞，再用类肿瘤复合抗原负载树突细胞并诱导其成为成熟的树突细胞；该药物皮下注射后至人体内激活细胞毒性T淋巴细胞（EBV特异性CTL），从而实现对肿瘤细胞的有效识别及杀伤，拟用于开发治疗EBV阳性血液肿瘤。

I期探索性试验显示，在5名可评估的患者中，客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）均为100%。注射疫苗后，外周血中多种淋巴细胞和免疫细胞的水平和比例均发生显著性变化，此外EBV特异性CTL的峰值比例显著增加（基线平均0.30% vs.治疗12周平均2.47%）。在安全性上，未发现剂量限制性毒性（DLT）或最大耐受剂量（MTD），最常见的不良反应包括发热（1～2级）、注射部位反应（1级）、淋巴结肿大（1级）和淋巴细胞计数增加（1级）。

3、天龙药业：YKYY015注射液

作用机制：靶向PCSK9小核酸

适应症：高胆固醇血症、高脂血症

8月13日，天龙药业的YKYY015注射液的IND获CDE受理。YKYY015是是一款靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，采用了siRNA序列全新修饰模板，具有全新的序列；其独特之处在于偶联了公司自主研发、具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统。该药物有望通过一年2次注射，持续抑制肝脏中PCSK9蛋白的合成，高效降低血浆中的LDL-C水平。

临床前研究显示：（1）在人原代肝细胞评价实验中，YKYY015展现出对靶基因PCSK9的显著抑制作用，且呈现剂量依赖性，其IC50值小于1 nM。（2）人源化PCSK9小鼠体内药效学实验显示，YKYY015能够显著降低血浆中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同样呈现出剂量依赖关系。（3）在健康食蟹猴体内的药效学实验中，皮下注射YKYY015不仅显著降低了血浆中的PCSK9蛋白及肝脏中的PCSK9 mRNA水平，还同时降低了血浆中的LPa蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，这些抑制作用均呈现出剂量依赖性，并表现出良好的持久性。

1、健康元：TG-1000胶囊

作用机制：核酸内切酶抑制剂

适应症：流感

8月12日，健康元的TG-1000胶囊的新药上市申请（NDA）获CDE受理。TG-1000（Pixavir）是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发；2023年3月，健康元获得在许可区域（中华人民共和国，含香港及澳门特别行政区，但不包括台湾地区）内开发、制造和商业化TG-1000的权益。该药物具有起效快、抑制病毒时间长、耐受性好、口服不受食物影响的特点，能同时有效抑制甲型、乙型流感病毒。III期研究是一项多中心、随机、双盲临床试验，主要研究终点是治疗期15天内所有流感症状缓解的时间；初步统计分析结果表明，该药物与安慰剂组的所有流感症状缓解的中位时间分别为60.9小时和87.9小时，具有统计学差异；且未发生与药物相关的严重不良反应，安全性更高。

2、辉瑞：马塔西单抗注射液

作用机制：靶向TFPI单抗

适应症：血友病

8月13日，辉瑞的马塔西单抗注射液的上市申请获CDE受理，马塔西单抗(marstacimab，PF-06741086) 是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体，通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡；即使患者体内存在抑制剂，也能降低出血的发作次数；此外，该药物每周一次皮下注射的便利给药方式，有望提高患者的依从性。该药物递交上市申请主要基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS临床研究，结果显示marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有显著的统计学意义和临床相关性，相比常规预防治疗和按需治疗，使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%；同时，在药物长期扩展研究中，患者在额外的16个月随访中，仍能观察到出血率持续下降。