UroGen Pharma今天宣布已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。如果美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen预计UGN-102可能在2025年初获美国FDA批准。根据新闻稿，该疗法具潜力成为首个获得批准的LG-IR-NMIBC疗法。

膀胱癌是一种常见的癌症。在全球范围内，每年大概有43万人被诊断出患有该疾病。NMIBC患者的癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其他组织中。NMIBC占所有膀胱癌患者的比例为75-85%。NMIBC的管理指南建议将经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）作为这类患者群体的标准治疗。然而多达70%的NMIBC患者在手术后经历至少一次复发，而LG-IR-NMIBC患者复发的可能性更高，并可能需要重复进行TURBT手术。目前美国FDA尚未批准任何药物用于LG-IR-NMIBC的主要治疗。

这次NDA的递交得到了UGN-102临床项目数据的支持，包括ENVISION临床3期研究的长期疗效结果。ENVISION试验是一项单臂、多中心的3期研究，旨在评估UGN-102膀胱内灌注液作为主要化学消融疗法，在LG-IR-NMIBC患者中的疗效和安全性，共有约240名患者入组。受试者接受每周一次UGN-102灌注共6次。主要终点为首次灌注后三个月的完全缓解（CR）率，关键次要终点则评估达到CR患者随时间推移的疗效持续性。

先前公布的试验结果显示，该试验达到主要终点，接受UGN-102治疗患者在首次灌注后三个月的CR率为79.6%（95% CI：73.9-84.5）。通过Kaplan-Meier分析（n=108）的12个月持续缓解率数据显示，达到CR的患者中有82.3%（95% CI：75.9-87.1）在首次灌注UGN-102后持续缓解12个月。此外，在第15个月（n=43）和18个月（n=9）的持续缓解率估计值均为80.9%（95% CI：73.9-86.2）。

ENVISION试验的安全性结果与之前的试验类似。最常见的治疗伴发不良事件（TEAE）包括排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留。TEAE通常为轻度至中度。

UGN-102膀胱灌注液是一种创新的丝裂霉素（mitomycin）药物。该疗法利用UroGen专有的RTGel技术，这种基于水凝胶的持续释放制剂可使膀胱组织能够更长时间地暴露于丝裂霉素之下，从而通过非手术手段治疗肿瘤。UGN-102可借由受过培训的医疗专业人员在门诊环境中通过标准导尿管给药。