Servier今日宣布美国FDA已受理其IDH1/2抑制剂vorasidenib用以治疗IDH突变神经胶质瘤患者的新药申请（NDA）并授予优先审评资格，同时欧洲药品管理局（EMA）亦批准vorasidenib上市申请（MAA）的加速评估。根据新闻稿，如果获得批准，vorasidenib将成为治疗IDH突变神经胶质瘤患者的“first-in-class”靶向治疗药物，并将标志着Servier在IDH突变癌症领域中的第六项获批适应症。美国FDA已指定该申请的PDUFA目标日期为2024年8月20日，欧盟委员会则预计将于2024年下半年公布该申请的审评结果。

上市申请的递交主要是基于INDIGO关键3期临床试验的结果，该试验在第二次预定中期分析时达到了盲法独立审评委员会（BIRC）所评估的无进展生存期（PFS）主要终点和下次干预时间（TTNI）的关键次要终点。由BIRC评估的PFS分析显示，vorasidenib组和安慰剂组患者的PFS分别为27.7个月和11.1个月，试验达主要终点，两者差异具有统计学显著性和临床意义（HR=0.39；95% CI：0.27-0.56；单侧P=0.000000067）。

在次要终点评估上，vorasidenib组患者尚未达到中位TTNI，而安慰剂组为17.8个月，两者具统计学显著性（HR=0.26；95% CI：0.15-0.43；单侧P=0.000000019）。此外，分析显示，根据盲法独立放射学委员会的测量，vorasidenib可使患者肿瘤体积每6个月平均减少2.5%，安慰剂组患者的肿瘤体积则平均增加13.9%。

INDIGO研究表明vorasidenib具有良好的耐受性，其安全性与之前1期研究的结果一致。

Vorasidenib是一款口服具脑渗透性与选择性的在研双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，为潜在“first-in-class”药物。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。