2023年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了55款新药，包括7款CGT疗法。今年新药获批仅次于2018年，基因疗法获批也创历史新高。

基因疗法

1、Vyjuvek

2023年5月19日 ，FDA批准Krystal Biotech的局部可重复使用基因疗法beremagene geperpavec（商品名：Vyjuvek），用于治疗6个月及以上的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。这是该适应症的首个基因疗法，也是FDA批准的首款可重复用药的基因疗法和首款外用基因疗法。

Vyjuvek今年8月正式在美国销售，2个月的净产品收入为860万美元。

2、Elevidys

2023年6月22日，FDA批准Sarepta Therapeutics的delandistrogene moxeparvovec（商品名：Elevidys），用于治疗4至5岁的行走能力的杜氏肌营养不良症（DMD）患儿。它是杜氏病的首个也是目前唯一一个获批的基因疗法。

3、Roctavian

2023年6月29日，FDA批准BioMarin的valoctocogene roxaparvovec（商品名：Roctavian）用于治疗先天性因子VIII缺乏症且FVIII活性低于1 IU/dL的成年严重血友病A患者，成为美国首个获批的血友病A基因疗法。

这款单剂量290万美元的基因疗法预计今年将实现5000万至1.5亿美元的销售额，其峰值年销售额估计达到22亿美元。

4、Casgevy

2023年12月8日，FDA批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的自体基因编辑细胞疗法exagamglogene autotemcel（商品名：Casgevy），用于治疗12岁及以上经常性血管闭塞性危机的严重镰状细胞病（SCD）患者。

5、Lyfgenia

2023年12月8日，FDA批准蓝鸟生物的lovotibeglogene autotemcel（商品名：Lyfgenia），用于治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者。

细胞疗法

1、Omisirge

2023年4月17日，FDA批准Gamida Cell的异体细胞疗法omidubicel（商品名：Omisirge），用于降低12岁及以上接受造血干细胞移植的血液癌症患者的感染风险。该疗法是一种单次静脉输注的疗法，使用的是经过特别处理并与烟酰胺培养的特定患者异体脐带血来源干细胞。

2、Lantidra

2023年6月28日，FDA批准CellTrans的异体胰岛细胞疗法donislecel（商品名：Lantidra），用于治疗成年1型糖尿病患者。