Genevant Sciences今天宣布，已与Tome Biosciences达成一项超过1亿美元的合作和非独家许可协议，将其专有的脂质纳米颗粒（LNP）技术与Tome的可编程基因组整合（PGI）技术相结合，以开发一种体内基因编辑疗法，用于治疗一种尚未公开的罕见单基因肝脏疾病。

Genevant是一家核酸递送公司，其在核酸药物递送和开发方面拥有数十年的经验和专业知识。Genevant的平台通过独特的连接子将具有高选择性和对靶受体具有强结合亲和力的配体连接到siRNA寡核苷酸。该公司的配体包括用于肝脏递送的多价N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）和其他靶向肝外器官的新结构。Genevant亦同时正在开发可达成内体逃逸（endosomal escape）的下一代配体偶联平台，这是像siRNAs这样的RNA偶联药物成功作用的关键。

Tome公司致力于开发PGI的新技术，用于精确插入任何大小的DNA序列到目标基因组位置。该公司的PGI技术结合了CRISPR/Cas9系统的位点特异性与不需切断DNA双链就能够插入或写入DNA序列（包括完整基因）的酶。Tome最先进的PGI技术称为整合酶介导的PGI（I-PGI）。到目前为止，I-PGI已成功实现了在各种分裂和非分裂细胞类型中超过30 kb的遗传物质的精确位点特异性插入。它还提供了多重编辑的潜力，可进行复杂的细胞工程化改造，为细胞疗法开发的未来铺平了道路。

根据协议条款，Genevant与Tome的交易总价值约为1.143亿美元。