MeiraGTx今天宣布，已与强生公司达成协议，强生公司将收购治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法botaretigene sparoparvovec（bota-vec，曾用名AAV-RPGR）的研发权益。MeiraGTx可获得高达4.15亿美元的前期付款和里程碑付款。

Bota-vec是一款基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在治疗由眼特异性RPGR基因的开放阅读框15（RPGR ORF15）变异引起的XLRP。RPGR编码的蛋白对杆状和锥状感光细胞的功能是必需的。Bota-vec的1/2期临床试验已在成人和儿童患者中完成，3期Lumeos临床试验于2023年完成患者招募。已有试验结果显示，bota-vec治疗具有可接受的安全性，在概念验证研究中的疗效评估显示患者视网膜敏感性、视力和功能性视觉方面有所改善。

Bota-vec已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，以及来自欧洲药品管理局的PRIME认定和孤儿药资格。

根据这项协议，MeiraGTx将获得1.3亿美元的预付款和近期里程碑付款。此外，MeiraGTx还有望在bota-vec在美国和欧盟首次商业销售及制造技术转让成功后，获得高达2.85亿美元的里程碑付款。