12 月 6 日，诺华宣布，其在研 Iptacopan 获 FDA 批准上市，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。这是首个获 FDA 批准的口服单药治疗成人 PNH 新药。

Iptacopan 是由诺华研发的首个靶向补体旁路途径 B 因子的口服抑制剂。此次批准是基于关键性 III 期 APPLY-PNH 研究。该研究结果显示，Iptacopan 治疗 C5 经治后仍有残存贫血的 PNH 成人患者，显著优于继续使用抗 C5 疗法。

APPLY-PNH 研究结果

来自：Insight 数据库网页版

今年 4 月，诺华还披露了另一项 Iptacopan 治疗 PNH 患者的 III 期临床 APPOINT-PNH 研究（登记号：NCT04820530）数据。

该研究共纳入 40 名受试者，结果显示研究达到主要终点，Iptacopan 组血红蛋白较基线上涨 2g/dL 以上的患者比例达到 92.2%，次要终点方面，血红蛋白水平超过 12g/dL 的患者比例达到 62.8%，避免输血的比例达到 97.6%。

APPOINT-PNH 研究结果

来自：Insight 数据库网页版

阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。PNH 患者的造血干细胞 PIG-A 基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞。从而引发血管内溶血 (红细胞在血管内被破坏) 和血管外溶血 (红细胞在脾脏和肝脏中被破坏)，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。

PNH 是一种严重影响患者生活质量的罕见病。据统计，发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美。PNH 可在任何年龄发生，常见于 30-40 岁人群。
抗补体 C5 疗法 (依库珠单抗或 Ravulizumab) 是既往国际公认的 PNH 标准治疗，但在抗 C5 治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。

Iptacopan 作为特异性补体 B 因子抑制剂，作用于 C5 末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗 C5 抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的选择。

在国内，Iptacopan 针对 PNH 适应症已于今年 6 月申报上市，并被纳入优先审评。

除 PNH 之外，据 Insight 数据库显示，Iptacopan 目前也处于其他许多补体介导疾病 (CMD) 的关键研究阶段，包括肾脏疾病 C3 肾小球病（C3 G）、IgA 肾病 （IgAN）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、狼疮性肾炎（LN）以及免疫性血小板减少性紫癜（ITP）和冷凝集素病（CAD）等。