根据对 2022 年批准证据的最新分析，FDA 正在持续降低新药申请的批准标准。根据 8 月 8 日发表在《美国药学会杂志》（JAMA）的一封题为“支持 2022 年美国 FDA 药品批准的证据审查”的研究信，FDA 在过去几年中持续使用不太严格的新药批准标准。

研究者评估了支持 FDA 在 2022 年批准的 37 种新药的证据。他们发现，在用于评价 37 件药品申请的 415 项研究中，只有 55%（227 项研究） 是随机临床试验。大多数研究（79%）由行业申办，不到 1% 由美国国立卫生研究院（NIH）申办。

此外，FDA 2022 年的批准中有 65% 是单一研究支持的，而 2016 年，仅有 20% （20 个新药批准的 4 个）的新药批准是由单一研究支持的。另外，整个 37 种新药中，只有 4 种药物（11%）是基于 3 项或更多研究批准的，这四种药分别是：阿布昔替尼（(abrocitinib）、奥特康唑（ oteseconazol）、超极化氙 Xe 129，以及替西帕肽（tirzepatide）。而 2016 年，有 55% 的产品基于 3 项或以上研究获得批准。

2022 年美国 FDA 基于 1、2、3 项或更多研究批准的产品数量

在可供分析的 413 项研究中，165 项 (40%) 平均在批准前 8.4 (60.6) 个月完成。103 项研究 (25%) 的结果已发布，其中 24 项研究 (6%) 的结果在批准后 6 个月内首次发布。

作者指出，与 2016 年《21 世纪医药法案》通过之前相比，新药批准所需的研究似乎更少了。法案赋予 FDA 在新药审批中应用基于证据的标准的更大灵活性。文章中指出，“我们相信消费者应该获得他们正在考虑的药物的全部证据，而不仅仅是来自向公众发布的特定研究。”

[1] Kaplan RM, Koong AJ, Irvin V. Review of Evidence Supporting 2022 US Food and Drug Administration Drug Approvals. JAMA Netw Open. 2023;6(8):e2327650. doi:10.1001/jamanetworkopen.2023.27650