今年年初，行业媒体Evaluate发布了一份报告，对2023年的医药产业发展做出预测，指出有10款创新疗法可能在2023年获批，并有望在未来成为重磅疗法。

如今，2023年已行至6月，这10款疗法中已有4款获FDA批准上市，包括有潜力缓解阿尔茨海默病疾病进展的单抗Leqembi，针对老年失明主要原因的双环肽疗法Syfovre，预防呼吸道合胞病毒的疫苗Arexvy，以及针对淋巴瘤的双抗Epkinly。那么，这些潜在重磅疗法会为患者带来哪些裨益，剩余的6款疗法又是否会在今年如期获批？本文将带您深入了解。

值得关注的潜在重磅疗法简介及最新进展

Leqembi（卫材/渤健）

1月9日，Leqembi（lecanemab）获FDA加速批准，FDA咨询委员会将于6月9日针对该药物的完全获批进行投票。新闻稿指出，Leqembi是近年来靶向β淀粉样蛋白的第二款创新阿尔茨海默病疗法，本次获批也代表着阿尔茨海默病治疗领域的又一项重要进展。Leqembi是一款抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体，能与可溶性Aβ聚合体结合，并且促进它们的清除。它具有改变阿尔茨海默病疾病病理，缓解疾病进展的潜力。Leqembi在3期临床试验中将评估患者认知和日常功能水平的CDR-SB评分增加速度降低27%，并在18个月里将淀粉样蛋白沉积水平降低约70%。

Syfovre（Apellis）

2月17日，Syfovre（pegcetacoplan） 获FDA批准，新闻稿指出，这是首款获FDA批准用于治疗地图样萎缩的疗法。Syfovre是一种玻璃体内注射的靶向补体C3的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法，可用以治疗由年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。在3期临床试验中，在对患者地图样萎缩病变区域超过24个月的预定分析发现，无论是以每月一次或是每两个月一次的Syfovre注射，都在临床上达到有意义病变区域扩张的减少。

Arexvy（GSK）

5月3日，Arexvy获FDA批准，新闻稿指出，这是美国FDA批准的首款呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，也是全球首个获得监管机构批准的RSV疫苗。Arexvy是一款针对老年人开发的呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗，是由RSV融合前F糖蛋白（RSVPreF3）与GSK专有的佐剂组合而成。此融合前F糖蛋白为RSV病毒进入人体细胞所需。在一项临床试验中，接种Arexvy疫苗将受试者发生RSV相关下呼吸道疾病的风险降低了82.6%，并将发生严重RSV相关下呼吸道疾病的风险降低了94.1%。

Epkinly（艾伯维/Genmab）

5月19日，Epkinly（epcoritamab）获FDA批准上市，治疗复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），包括由惰性淋巴瘤发展而成的DLBCL以及高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），这些患者已经接受过两种以上的全身疗法。新闻稿指出，这是首款获FDA批准治疗DLBCL患者的双特异性抗体疗法。Epkinly是一款皮下给药IgG1亚型双特异性抗体，基于Genmab专有的DuoBody技术构建而成。Genmab的DuoBody-CD3技术旨在选择性地引导细胞毒性T细胞向靶细胞类型产生免疫反应。公开的临床试验数据显示，Epkinly在接受过多种前期治疗的患者中达到61%的总缓解率，38%的完全缓解率，中位缓解持续时间为15.6个月。

SRP-9001（Sarepta/罗氏）

SRP-9001是一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的“基因递送”疗法，旨在将目的基因运输到肌肉组织以产生抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的主要成分。它的优势在于不论DMD患者携带编码抗肌萎缩蛋白的基因携带哪种类型的突变，都可能从这种疗法中获益。在临床试验中，SRP-9001显著提高患者肌肉中微抗肌萎缩蛋白的表达水平。5月13日，FDA委员会以8比6的投票结果，支持SRP-9001的加速获批，但由于需要更多时间审查疗法的疗效及安全性，FDA将决议日期推迟至6月22日。

Zuranolone（渤健/Sage）

Zuranolone是一款口服神经活性类固醇γ-氨基丁酸（GABAA）受体阳性别构调节剂，靶向的是负责情绪、唤醒、行为和认知等功能的大脑网络，拟用于治疗抑郁症（MDD）及产后抑郁症（PPD）。在迄今为止的临床开发项目中，zuranolone能够使患者的抑郁症状得到快速和持续改善，具有普遍良好的耐受性和一致的安全性。在一项针对PPD的试验中，服用zuranolone后的第3天便可见到抑郁症状的改善，并一直持续至第45天。2月6日，zuranolone的新药申请（NDA）获FDA受理并授予优先审评资格，FDA预计于2023年8月5日前完成审查。

Etrasimod（辉瑞）

Etrasimod是一款新一代的口服S1P调节剂，由Arena Pharmaceuticals开发，辉瑞于2021年12月完成了对Arena Pharmaceuticals的收购。云顶新耀公司拥有etrasimod在大中华区的开发权益。Etrasimod能够与S1P受体1、4、和5特异性结合，可能具有更好的疗效/安全性特征。它正在被研究用于一系列免疫炎症性疾病，包括溃疡性结肠炎（UC）、克罗恩病、特应性皮炎、嗜酸性食管炎和斑秃。Etrasimod在治疗中重度UC的两项3期临床试验中均达到主要终点，并且在所有关键次要终点上显示出了显著的改善。2022年12月，该药物的NDA获FDA受理，预计将在2023年下半年迎来审批决定。

Sotatercept（默沙东）

Sotatercept是Acceleron Pharma开发的一款潜在“first-in-class”IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白，拟用于治疗肺动脉高压。2021年9月，默沙东完成了对Acceleron Pharma的收购，获得了这款创新疗法。Sotatercept通过将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。根据3期临床试验结果，在肺动脉高压患者（PAH）中，sotatercept在治疗24周后将患者的6分钟行走距离（6MWD）与基线相比提高40.8米，达到试验主要终点。该药物已获得FDA授予的突破性疗法认定，新闻稿指出，这是首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压在研疗法。默沙东预计于2023年提交新药上市申请，尽快将这款在研疗法带给患者。

我们期待其他疗法也能够尽快取得突破，为广大患者带来创新治疗选择。