今日，Apellis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准其靶向C3补体蛋白的疗法Syfovre（pegcetacoplan），用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。新闻稿指出，这是FDA批准用于治疗地图样萎缩的首款疗法。值得注意的是，这款药物还被Evaluate评为2023年有望获批的十大潜在重磅疗法之一。

地图样萎缩是一种晚期的年龄相关性黄斑变性，是导致患者失明的主要原因，影响全世界超过500万人。地图样萎缩病变是一种平均历时2.5年，渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹（fovea）部位的疾病，这项进展性的疾病严重地损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质。此疾病是由于过量补体活化引起不可逆的病变，使视网膜细胞受损所导致。由于C3补体蛋白处于补体级联（complement cascade）的中央位置，它是可以精准地控制此反应的靶标。

Pegcetacoplan是一种靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。2021年5月，pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

此次pegcetacoplan的获批是基于两项3期临床试验（DERBY与OAKS）的疗效数据及之前公布的试验数据。其中一项试验24个月的数据显示，每个月或每两个月一次的pegcetacoplan治疗，在两个试验当中，皆具一致性的疗效与安全性。之前所公布的试验数据显示，在对患者地图样萎缩病变区域超过24个月的预定分析发现，无论是以每月一次或是每两个月一次的pegcetacoplan注射，都在临床上达到有意义病变区域扩张的减少。其中DERBY与OAKS试验病患在接受每月一次药物注射后，与假性注射相比，病变区域扩张分别减少19%（p=0.0004）、22%（p<0.0001）。而当接受每两个月一次的频率注射时，数值则分别为16%（p=0.0030）与18%（p=0.0002）。

“今天对患者、视网膜界和Apellis来说都是一个非凡的里程碑。我们相信Syfovre将对GA患者的生活产生有意义的改变。”Apellis联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士说，“GA是一个研究人员花了几十年时间试图解决的复杂疾病。我们自豪地推出了首个获批治疗方法，感谢所有帮助使这一时刻成为现实的人。”

参考资料：
[1] FDA Approves SYFOVRE™ (pegcetacoplan injection) as the First and Only Treatment for Geographic Atrophy (GA), a Leading Cause of Blindness. Retrieved February 17, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/02/17/2610967/0/en/FDA-Approves-SYFOVRE-pegcetacoplan-injection-as-the-First-and-Only-Treatment-for-Geographic-Atrophy-GA-a-Leading-Cause-of-Blindness.html