9月6日，Iveric公告宣布其补体C5抑制剂Zimura（avacincaptad pegol）治疗地图样萎缩（GA）的GATHER2研究取得了积极的关键结果，并预计于2023年Q1提交上市申请。受此消息影响，Iveric股价大涨66%。




GA是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期表现，因感光器、视网膜色素上皮 (RPE) 和下方脉络膜毛细血管的丧失所致，可导致视觉功能进行性和不可逆转丧失。这种进行性疾病会严重降低患者的生活质量，因为它会在2.5年内慢慢侵犯视网膜中央凹区，而该区对中央视力至关重要。目前尚无GA疗法获FDA或EMA批准。

Zimura是一种新型补体C5蛋白抑制剂，最早由Archemix开发。2007年8月，Iveric与Archemix达成许可协议，获得Zimura作为眼科药物的全球开发和商业化权益。研究人员认为，补体系统和C5蛋白的过度激活在与AMD继发GA相关的瘢痕和视力丧失的发生发展中起关键作用。通过阻断C5蛋白的活性，Zimura可能会降低导致视网膜细胞退化的补体系统的活性，并可能减缓GA的进展。

GATHER2是一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，共纳入448例患者，旨在评估Zimura治疗AMD继发GA患者的疗效和安全性。主要终点为第12个月时GA病变面积的平均变化率。

结果显示，相比于安慰剂组，Zimura组患者的GA病变面积显著减少。Iveric还分析了第12个月时患者的最佳矫正视力（BCVA）和低亮度最佳矫正视力（LL BCVA）的平均变化。数据显示，Zimura组患者的BCVA改善优于安慰剂组，且与既往GATHER1研究一致，但未观察到患者的LL BCVA显著改善。此外，Zimura具有良好的安全性。12个月内未见报道感染性眼内炎、眼内炎症事件和缺血性视神经病变事件。最常报告的眼部不良事件与注射有关。

Iveric首席执行官Glenn P. Sblendorio说：“我们很高兴第一次看到一项在研疗法在两项III期临床试验中达到了第12个月GA进展率显著降低的主要终点。GATHER1和GATHER2的结果以及我们与FDA的特殊方案评估（special protocol assessment）将作为新药申请（NDA）的基础，我们计划在2023年Q1末提交NDA。我们期待在整个审查过程中与FDA合作。我要感谢参与Zimura临床项目的患者、医生及其工作人员，同时感谢公司员工为实现这一重要里程碑所做的贡献。”