英国药品与医疗监管机构（MHRA）于 2021 年 12 月 16 日发布两份指南完成了其一系列真实世界数据（RWD）指南文件的第一部分，解决了有关使用 RWD 支持监管申报的问题。

这两份指南分别是，《在临床研究中使用真实世界数据以支持监管决策》以及《使用真实世界数据的随机对照试验以支持监管决策》。MHRA 表示，RWD 的使用可以使申办人更可行地将其现有药物重新利用于新的疾病条件，并帮助更快地将改变生活的新药提供给需要的人。

第一份指南介绍了 MHRA 正在制定的 RWD 的系列指南，并提供了在评估 RWD 源质量是否足以用于预期用途时要考虑的一般要点。第二份使用 RWD 的随机对照试验（RCT）指南为希望在英国全部或部分进行此类试验的申办人提供了有关临床试验许可的建议。指南还提供了临床试验设计指导，包括终点选择和安全性数据要求。该指南不包括可以使用 RWD 进行的其它类型的研究例如观察性研究或使用 RWD 作为对照组的临床试验。

英国制药工业协会 ABPI 表示，更多地使用 RWD 可以改善对医疗创新的评价，并确保为患者带来最大获益。ABPI 质量、监管科学和安全政策总监 Steve Hoare 表示，“这是行业的工作重点。很高兴看到监管机构的指南在保持数据质量和透明度原则的同时，将创新带入临床试验。我们现在必须着眼于如何就英国的真实世界数据将指南辅助行动，以便试验中产生的证据继续尽可能可靠。”

整合反馈意见

这两份 MHRA 最初合并在一份文件中于 2020 年 10 月公开征求意见，并得到了一系列利益相关者的回复，包括制药公司、学术团体、患者组织/慈善机构、合同研究组织和医疗保健提供者/监管组织。

根据利益相关者的反馈，MHRA 对文件进行了几处更改，将指南分成两份文件 —— 一份关于 RWD 数据指南，另一份关于 RCT，以解决对指南范围缺乏明确性的担忧。
此外 , 一些利益相关者要求明确 MHRA 是否可以接受在英国境外进行的使用 RWD 的试验。英国监管机构表示，对这一问题的回答是肯定的，但反馈意见使人意识到将临床试验批准（这是英国所特有的）与试验设计的一般观点交织的讨论 , 使得这方面缺乏清晰度，因此 , 修订后的指南中，这两个方面已明确区分开。
作者：识林-Acorn