FDA在9月24日发布公告表示，将于12月2日召开一次肿瘤药物咨询委员会会议，以审查两种加速批准的癌症药物是否应保留其附条件批准适应症（https://public-inspection.federalregister.gov/2021-20740.pdf）：Secura Bio的Farydak（帕比司他）用于先前治疗的多发性骨髓瘤，以及Aurobindo Pharma的Marqibo(硫酸长春新碱脂质体注射液)用于治疗2线或以上治疗后的费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病(ALL)。

今年4月，FDA的肿瘤学卓越中心启动了一项全行业审查，对尚未在验证性试验中显示出临床益处的加速批准进行审查。默沙东、百时美施贵宝、罗氏和阿斯利康的PD-1/L1抑制剂在美国的几个适应症，包括小细胞肺癌、胃癌、膀胱癌、肝癌和三阴性乳腺癌被撤销【PD-(L)1加速批准一线适应症更稳定？】。

现在，Secura和Farydak将不得不为同样的审查做好准备。

Secura于2019年从诺华收购了组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂Farydak的全球权利。尽管该药证明了对患者群体可扩大护理标准疗法的无进展生存期(PFS)优势，考虑到FDA的外部专家出于对其副作用的担忧，该药物在2015年最初获得FDA批准就是一场艰难的斗争。Farydak适用于武田的万珂(硼替佐米)和类固醇地塞米松联合使用。

今年早些时候发布的有关Fradyak的最新数据来自一项名为Panorama3的2期试验。该试验联合万珂的皮下版本而不是其原始的静脉制剂对Fradyak进行了测试。结果表明，Fradyak在其批准的剂量强度下，使用新方案产生的反应率与原始Panorama 1试验中显示的反应率相似，但反应持续时间更长。与早期试验中观察到的安全性相比，与万珂联合用药的患者报告的副作用（例如严重腹泻）更少。

至于Marqibo，该药物于2012年获得FDA批准，此后两次易手，首先是2013年从Talon Therapeutics到Spectrum Pharmaceuticals，然后是2019年的Aurobindo。该药物在单臂2期研究达到15.4%的完全缓解率后获得了三线ALL批准。

对60岁以上新诊断ALL患者进行的3期Hallmarq试验本应作为Marqibo的验证性试验。该计划是招募348名患者，并将Marqibo（一种鞘磷脂/胆固醇脂质体包裹的硫酸长春新碱制剂）与标准长春新碱进行比较。但Spectrum于2015年终止了这项研究，根据Clinicaltrials.gov的数据，该研究在三年内仅招募了26名参与者。

FDA在通知中表示，即将举行的咨询委员会会议“将对每种产品的后续步骤进行一般性讨论，包括在进行额外试验时是否应将适应症留在市场上”。

一些制药公司似乎意识到FDA正在将其内部超越免疫肿瘤药物加速批准进行清理工作，在出现任何负面决定前采取行动。

百时美施贵宝公司在8月份表示，在最近对新诊断患者进行的确认性3期试验失败后，主动撤回Istodax（罗米地辛）作为先前治疗过的外周T细胞淋巴瘤的单一疗法的适应症。巧合的是，该药也是一种HDAC抑制剂。