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日前，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）宣布，对赛诺菲（Sanofi）公司开发的avalglucosidase alfa发表积极意见，支持其用于治疗糖原贮积病Ⅱ型（又名庞贝病）患者。

庞贝病是一种罕见的退行性肌肉疾病，会影响个体的移动和呼吸能力。它是由于溶酶体中的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起的，导致全身肌肉细胞中糖原的积累，最终导致肌肉的不可逆损伤，包括支持肺功能的呼吸肌和膈肌，以及影响活动能力的其他骨骼肌。

Avalglucosidase alfa是一种在研酶替代疗法，旨在改善GAA向肌肉细胞的递送。为了减少糖原积累，GAA必须被递送到肌肉细胞内的溶酶体中。赛诺菲领导的研究主要集中在通过靶向在GAA运输中起关键作用的甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，来增强GAA向肌肉细胞溶酶体中的递送。与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，avalglucosidase alfa的M6P含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。如果获批，将为这些患者提供一种潜在的新标准治疗。美国FDA目前也在审评avalglucosidase alfa的监管申请，预计在今年8月做出回复。

支持avalglucosidase alfa获批的临床试验包括一项关键性3期临床试验，在晚发型庞贝病患者中评估avalglucosidase alfa与α-葡萄糖苷酶（标准治疗）相比的安全性和疗效。以及在既往接受α-葡萄糖苷酶治疗的婴儿期发作患者中进行的2期临床试验的结果。

参考资料：
[1] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 19-22 July 2021. Retrieved July 25, 2021, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-19-22-july-2021