今日，武田（Takeda）宣布，美国FDA已经授予其在研疗法mobocertinib（TAK-788）的新药申请优先审评资格，用于治疗EGFR外显子20插入阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这些患者此前接受过含铂化疗。新闻稿指出，mobocertinib是首个专门为选择性靶向EGFR外显子20插入而设计的口服疗法。

非小细胞肺癌是最常见的一种肺癌，据世界卫生组织统计，约占全球每年新诊断肺癌病例的85%。EGFR外显子20插入阳性的转移性NSCLC患者约占NSCLC患者的1-2%，该疾病在亚洲人群中更常见。这类患者比其他EGFR突变的预后更差。目前还没有针对这一基因变异的获批靶向疗法，现有的EGFR酪氨酸激酶抑制剂和化疗为这些患者提供的益处有限。

Mobocertinib是一种专门设计用于选择性靶向EGFR外显子20插入突变的强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。它在2020年4月获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的EGFR外显子20插入阳性转移性NSCLC患者。2020年10月，mobocertinib在中国被药品审评中心（CDE）指定为突破性治疗产品。

优先审评资格的授予是基于1/2期临床试验的结果，此前公布的结果显示，在114名患者中，根据独立数据监控中心的评估，mobocertinib达到28%的确认客观缓解率，中位缓解持续时间为17.5个月，疾病控制率达到78%。

▲Mobocertinib的1/2期临床试验结果（图片来源：参考资料[2]）

“EGFR外显子20插入阳性NSCLC患者面临相当大的挑战，因为目前治疗选择提供的获益有限，导致生存结局较差，”武田肿瘤治疗领域负责人Christopher Arendt博士说，“我们很高兴能向这些患者提供mobocertinib的目标又近了一步，并期待与美国和全球的监管机构继续对话。”

参考资料：
[1] Takeda Announces U.S. FDA Grants Priority Review for New Drug Application for Mobocertinib (TAK-788) as a Treatment for EGFR Exon20 Insertion+ Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved April 27, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210427006162/en
[w] Takeda Presents Positive Results For Mobocertinib in Patients with EGFR Exon20 insertion+ mNSCLC Who Received Prior Platinum-based Chemotherapy. Retrieved January 28, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210128005072/en