作者：饮乐多

2020年，新冠肆虐全球，人类在逆境之中依然勇于攀登高峰，欧洲药品管理局（EMA）总结了全年的新药授权建议文件，对其中97项持正面意见，2项持负面意见，处理了16项撤回申请，包含了39种新的活性物质。

01

有条件营销授权

在2020年，EMA总共通过了13种有条件销售授权的药品，旨在让欧盟患者早日获得新药，满足病人的医疗需求，有条件授权允许在临床数据不完整的情况下，提前进行药物审批，在真实世界收集完整数据后进行补齐。

癌症

Ayvakyt：治疗无法通过手术切除且已经扩散到身体其它部位的胃肠道基质瘤（胃癌和肠癌），可以在癌细胞出现D842V突变，即血小板衍生生长因子受体α基本发生改变时使用。EMA要求公司随后提供安全性和疗效结果，并进行真实世界研究。

Blenrep：用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤，EMA要求提供Blenrep与泊马度胺联合低剂量地塞米松的对照研究结果（泊马度胺是已经获批治疗多发性骨髓瘤患者的最佳方案），以验证其疗效与安全性。

Enhertu：用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌，该公司会提供将Enhertu与传统的治疗方案对照后的中期实验结果，

Retsevmo：用于治疗在转染过程中发生重排（RET）导致基因融合的癌症。EMA要求公司在后续过程中提供有效性和安全性结果，并且要与已经被授权治疗相关癌症的药物进行对比实验。

Rozlytrek：用于治疗有神经营养酪氨酸受体激酶基因融合的实体瘤患者，或ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌患者。公司计划提交主要研究的长期随访数据，包含了特定亚组（老年人、女性、重症患者）的长期有效性和安全性等内容。

COVID-19

目前，Veklury和Comirnaty已经被批准治疗COVID-19，产品的安全性和有效性会随后披露。

循环系统

Adakveo：用于预防镰状细胞病患者的复发性血管闭塞危象（血管被异常的红细胞堵塞，限制血液流向器官，造成供血不足）。目前公司正在研究患者的使用数据，随后会提供研究的最终结果。

抗感染

Hepcludex：用于治疗慢性肝炎病毒感染，公司称随后会提供研究结果。

Drovprela：用于治疗成年人耐药性的结核病，公司正在研究剂量与安全性之间的关系。

免疫学

Idefirix：用于治疗等待器官移植，但对供体组织高度敏感的患者，该公司正在研究接受Idefirix治疗后进行肾移植患者的长期生存率以及器官功能状况。同时，他们还会提供Idefirix的有效性和安全性。

神经学

Zolgensma：用于治疗脊髓肌肉萎缩症（SMA），这是一种会导致肌肉萎缩、无力的严重神经疾病。该公司将提供效益和风险的额外数据，包括两项针对确诊小于6个月的SMAI型患者和确诊小于6周患者的研究。这些患者还未表现出症状，但根据基因检测可以确诊为SMA。

02

特殊情况审批

今年，EMA对5种药品进行了特殊情况审批，可以让患者获得在标准授权下无法得到的药品，但这种审批方法没有办法获得完整的药品数据；还可能存在某些罕见病无法有效评价、收集药品安全性和有效性违反伦理道德、或在科学领域存在空白等潜在风险，因此药品被要求必须遵守特殊的规范。

血液学

Elzonris：用于治疗浆细胞性树状细胞瘤（BPDCN）

Lumoxiti：治疗难治性和易复发的毛细胞白血病，这是一种与B淋巴细胞有关的白血球癌症

两种药物的研发企业都将履行义务，提供EMA所需的有效性、安全性论证，并继续追踪真实世界疾病数据。

抗感染

ObiltoximabSFL：治疗由炭疽杆菌引起的吸入性炭疽病，企业将在之后的实验室研究中验证该药的吸收、起效、代谢方式，并提交该药在炭疽病潜伏期内预防的有效性和安全性数据。

疫苗

Mvabea和Zabdeno：是疫苗的两个组成部分，这种疫苗用来保护一岁以上的儿童以及成人免受埃博拉病毒的侵扰，公司每年会定期收集目标人群疫苗治疗方案的数据。

03

优先药品（PRIME）

EMA对此类药品提供了大力支持，加快了全流程的审批速度，帮助患者从中受益。今年，有8个PRIME指定药物通过了审批（Blenrep、Rozlytrek、Tecartus、Givlaari、Hepcludex、Zolgensma、Idefirix和Oxlumo），还有20种在研药物被纳入该计划。

04

罕见病药物

欧盟具有自己的罕见病药物框架，可以给开发者提供激励，鼓励药企为患者研发更多药品。EMA的罕见病药物产业委员会（COMP）在药品批准时，会依据掌握的信息进行审查，来确定是否允许该药获得罕见病药物地位，通过审查的药品将会获得十年的市场独占权。在2020年建议上市的97个药物中，有22个获得了罕见病药物认定。

其中包括血液循环领域的Elzonris（治疗浆细胞性树状细胞瘤）、抗感染领域的Hepcludex（治疗慢性肝炎病毒感染）、神经领域的Libmeldy（治疗异染性脑白质营养不良）、泌尿领域的Oxlumo（治疗罕见的遗传性疾病原发性高草酸尿症1型）等。

05

“老药”的新用途

在2020年，EMA拓展了83种适应症，延长了这些已经在欧盟授权上市药品的使用期限，也为患者提供了新的治疗选择，拓展适应症的药物包括：

内分泌学

Orfadin：用以治疗成人患者的黑酸尿症

皮肤病学

Olumiant：用以治疗中度至重度特应性皮炎的承认患者

泌尿肾脏学

Velphoro：用来控制2岁以上慢性肾脏疾病（CDK）4-5期或CDK透析儿童的血清磷水平。

06

小结

无论是有条件的营销授权、还是特殊情况、优先药品、罕见病药物等特殊审批流程，都是为了患者能够早日“对症用药”。虽然存在安全性和价格高昂等问题，但这套制度仍对我们有积极的指导意义。

药品上市前的临床研究存在局限性，通常病例较少、研究时间短、病例年龄范围窄、用药条件较理想，缺乏足够可靠的临床数据支撑，因此我国积极学习发达国家的经验，“国家基本药物目录”、“非处方药目录”、“淘汰品种目录”和“新药试生产期转正”等政策陆续出台，为国家医药改革试点提供了有力支撑，部分实现了药物在临床上的精确应用。

在罕见病领域，我国也在积极学习发达国家管理经验。2018年5月，五部委联合发布了《第一批罕见病目录》，涉及121种罕见病；2019年2月，卫健委全国罕见病诊疗协作网建立；2019年3月1日起，中国减少了首批21种罕见病药品、4种原料药的增值税。越来越多的罕见病药物也被纳入了医保，我们正用坚定的决心，保卫罕见病患者的希望，未来可期！